Il CIPIM festeggia la giornata mondiale delle malattie rare: dall'incontro con Augusto Odone ai farmaci orfani.

Roma, 28/02/2011 (informazione.it - comunicati stampa - salute e benessere) Quando incontrai Augusto Odone, lui mi chiese di prendere in mano il Comitato Italiano Mielina. Era stato lui a farlo nascere in Italia e in tutto il mondo. L’'obiettivo era quello di continuare a promuovere la ricerca farmacologia per offrire una speranza ai bambini malati di adrenoleucodistrofia e ai loro genitori. Lorenzo, suo figlio, era malato di una malattia rara e demielinizzante. Augusto aveva contribuito a combatterla "scoprendo" l'’olio che prende il nome di suo figlio e che ancora oggi permette di rallentarne la progressione.

Una sfida quasi impossibile, contro ogni legge di mercato: ottenere un'’enormità di denaro, necessaria allo sviluppo di molecole medicinali che non porteranno mai il profitto necessario a coprirne la spesa di ricerca e produzione e coinvolgere le industrie farmaceutiche, uniche depositarie della conoscenza necessaria per passare da un'’idea ad un prodotto somministrabile. In aiuto, è arrivata anche la crisi economica mondiale. Ha messo in discussione certe regole del profitto "ad ogni costo" ed ha condotto allo sviluppo della "Responsabilità Sociale delle Imprese". Sulla base di questa nuova "etica" imprenditoriale, la comunità internazionale chiede ora alle aziende di farsi carico dei problemi di ambientamento ed umanizzazione derivanti dalla loro attività.

Gli amministratori delegati ed i manager delle multinazionali devono anche cominciare a rendersi conto che la situazione storico-economica attuale ha portato nuove forme di imprenditorialità: alimentate spesso da denaro pubblico, che possano raccogliere la collaborazione di enti di ricerca, università, ospedali, la stessa industria, in consorzi no-profit. Per le "aziende" del farmaco l'obiettivo deve essere quello di ottenere una medicina efficace per combattere le malattie anche se poco interessanti dal punto di vista economico.

Quello della industria "della salute" è comunque un problema ad ampio spettro. La ricerca del profitto pone dubbi morali ed etici. Si ipotizza che le ricerche scientifiche vengano pilotate dalle case farmaceutiche che orientano gli interessi degli scienziati. Ci si indigna sul fatto che milioni di persone non possano permettersi i costi della terapia e non dispongano di un sistema sanitario statale. Si accetta che, a causa di un brevetto o della proprietà intellettuale, le molecole salvavita abbiano costi elevati e spesso inaccessibili.

Migliaia di bambini potrebbero avere una cura per le loro malattie ma questo non può avvenire perchè, benchè ne esista sulla carta la possibilità, benchè scientificamente siamo pronti alla produzione di una molecola terapeutica, questo non può avvenire perchè i costi di produzioni non potrebero essere compensati dal profitto di vendita a causa del numero di pazienti troppo esiguo. Questi sono i farmaci orfani, che non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del loro sviluppo. Le malattie rare, in Europa, non colpiscono non piu di cinque persone su diecimila. Un numero troppo esiguo perchè sia d'interesse per le industrie farmaceutiche

Secondo la normativa europea (Regolamento CE N.141/2000 del Parlamento Europeo e del Consiglio d'’Europa consultabile nella sezione sottostante "Documenti allegati") i criteri per definire un medicinale "orfano" sono:

- che il prodotto sia destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di un'’affezione che comporta una minaccia per la vita o la debilitazione cronica e che colpisce non più di cinque individui su diecimila nella Comunità, oppure

- che il prodotto sia destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia nella Comunità di una affezione che comporta una minaccia per la vita, di un’affezione seriamente debilitante, o di un’affezione grave e cronica, e che è poco probabile che, in mancanza di incentivi, la commercializzazione di tale medicinale all’interno della Comunità sia tanto redditizia da giustificarne l’investimento necessario

L'’impegno economico per la commercializzazione di questi farmaci, essendo importante e rischioso, deve allora essere incoraggiato da leggi specifiche.

Al fine di stimolare la ricerca e lo sviluppo nel settore dei farmaci orfani, sono state adottate le seguenti azioni:

- nel 1983 negli Stati Uniti è stato emanato l’ "Orphan Drug Act"
- nel 1993 un provvedimento simile è stato emanato in Giappone
- nel 1997 in Australia
- nel 2000 l’Europa ha emanato la normativa su questo argomento recepita anche a livello italiano.

Incoraggiare e facilitare la ricerca e lo sviluppo sui farmaci orfani risponde a un’esigenza etica.
Massimiliano Fanni Canelles - Presidente CIPIM