La fotoferesi extracorporea (ECP), inclusa l'immunomodulazione THERAKOS® ECP di Mallinckrodt, riceve l'approvazione per il rimborso dal Dipartimento federale dell'interno Svizzero

- Prima approvazione di una valutazione tecnologica sanitaria (HTA) per l'ECP nella BOS da parte di un'autorità governativa nazionale regolatoria

Mallinckrodt plc (NYSE: MNK), azienda farmaceutica specializzata leader del settore, ha annunciato che il Dipartimento federale dell'interno (DFI) Svizzero ha approvato il rimborso in Svizzera del trattamento con fotoferesi extracorporea (ECP) per i pazienti affetti da sindrome da bronchiolite obliterante (BOS) in seguito a trapianto di polmone. Mallinckrodt Pharmaceuticals offre la terapia ECP attraverso le proprie piattaforme terapeutiche THERAKOS^®, incluso il sistema di fotoferesi di ultima generazione THERAKOS^® CELLEX^®.

La decisione del DFI riguarda l'uso dell'ECP in Svizzera come terapia di salvataggio per i pazienti affetti da BOS sotto regime di immunosoppressione aumentata e antibiotici macrolidi come immunomodulazione. Questa è la prima approvazione di una valutazione tecnologica sanitaria per l'ECP nella BOS da parte di un'autorità governativa nazionale regolatoria.

La richiesta iniziale di approvazione da parte del DFI è stata presentata dal programma trapianti dell'Ospedale Universitario di Zurigo e supportata da Mallinckrodt. E' stata successivamente seguita, nel settembre del 2015, da una valutazione tecnologica sanitaria con una dettagliata analisi delle informazioni scientifiche, economico-sanitarie e di valore sull'ECP nei pazienti affetti da BOS. L'approvazione del rimborso è entrata in vigore il 1° agosto 2016 ed è soggetta a rivalutazione alla fine del 2019, sulla base di eventuali nuovi dati raccolti a tale data.

"L'approvazione del rimborso rende questo importante trattamento immunoterapico maggiormente disponibile per i pazienti svizzeri che hanno esaurito le altre terapie possibili per la cura di questa patologia", ha dichiarato  Mark Trudeau, Presidente e Amministratore delegato di Mallinckrodt. "Inoltre dimostra il potenziale di fondo di questo asset altamente duraturo e il contributo che secondo noi può apportare alla nostra crescente attività ospedaliera."

Ogni anno in Svizzera vengono svolti circa 50 trapianti di polmone^[1]. In base ai dati del registro internazionale, circa la metà dei pazienti sviluppano la BOS dopo i cinque anni successivi il trapianto di polmone.  Il tasso di BOS sale al 75% dopo oltre dieci anni, nonostante l'immunosoppressione permanente.^[2] La BOS è associata a una riduzione progressiva della funzionalità polmonare (Volume Espiratorio Forzato in 1 secondo, FEV₁) e in ultima sede alla morte per insufficienza respiratoria. La BOS è la principale causa di morte ad un anno dal trapianto di polmone ed è il motivo principale degli esiti inferiori a lungo termine degli interventi di trapianto del polmone.^[3] Circa il 20% dei pazienti che ricevono un trapianto di polmone muore a causa di infezioni opportunistiche e tumori secondari.^[4]

I pazienti che sviluppano la BOS dopo aver ricevuto un trapianto di polmone sono comunemente curati con regimi alterati/aumentati di immunosoppressione e un ciclo di antibiotici macrolidi come immunodoulazione. Se la riduzione di funzionalità polmonare progredisce, è possibile ricorrere a varie opzioni terapeutiche di salvataggio. Tuttavia, la necessità di trovare un equilibrio tra il declino progressivo della funzionalità polmonare e il tentativo di limitare il rischio di infezioni riduce le terapie immunosoppressive di salvataggio a disposizione.^[5] L'ECP è una terapia immunomodulatoria che non agisce come immunosoppressione aggiunta, ma anzi come immunomodulazione generalizzata. Questa terapia può rallentare o persino interrompere il declino della funzionalità polmonare senza i possibili e gravi effetti collaterali dell'immunosoppressione, incluse le infezioni opportunistiche.^[6]

Mallinckrodt è l'unico fornitore al mondo di sistemi integrati per la somministrazoine di Fotoferesi Extracorporea (ECP), e i suoi sistemi vengono usati da centri medici accademici, ospedali e centri di cura in oltre 30 Paesi. I sistemi THERAKOS^® sono stati utilizzati per erogare oltre 1 milione di trattamenti di fotoferesi in tutto il mondo.

Mallinckrodt plc 
Mallinckrodt è un'azienda globale che sviluppa, produce, commercializza e distribuisce terapie e prodotti farmaceutici specialistici e biofarmaceutici, oltre a prodotti per l'imaging nucleare. Gli ambiti di specializzazione includono le patologie rare e autoimmuni nelle aree specialistiche di neurologia, reumatologia, nefrologia, pneumonologia e oftalmologia; terapie per l'immunoterapia e la terapia intensiva respiratoria neonatale; prodotti analgesici ed emostatici; e farmaci per il sistema nervoso centrale. I principali punti di forza dell'azienda includono l'acquisizione e la gestione di materie prime altamente regolamentate e risorse specializzate nel campo della chimica, della formulazione e della produzione. Il segmento Marchi specialistici dell'azienda include i farmaci a marchio, il suo segmento Generici specialistici include i farmaci generici specialistici, gli ingredienti farmaceutici attivi e la produzione esterna, mentre il segmento Imaging nucleare include gli agenti per l'imaging nucleare. Per maggiori informazioni su Mallinckrodt, visitare http://www.mallinckrodt.com.

Mallinckrodt impiega il proprio sito web come canale di distribuzione di importanti informazioni aziendali, quali comunicati stampa, presentazioni agli investitori e altri dati finanziari. Inoltre, l'azienda utilizza il proprio sito web per accelerare l'accesso pubblico alle informazioni sull'azienda che richiedono una maggiore tempestività in modo da anticipare o sostituire comunicati stampa o l'archiviazione presso la commissione statunitense per i titoli e gli scambi (SEC) delle stesse informazioni. Pertanto si consiglia agli investitori di consultare la pagina Relazioni con gli investitori del sito web per conoscere i dati più importanti e che richiedono maggiore tempestività. Chi visita il sito web si può inoltre registrare per ricevere e-mail automatiche e altre notifiche di avviso relative alla pubblicazione di nuove informazioni sulla pagina Relazioni con gli investitori del sito web.

Informazioni suTHERAKOS ECP Immunomodulation
L'immunomodulazione ECP THERAKOS viene erogata tramite i sistemi di fotoferesi extracorporea CELLEX^® e UVAR XTS^®. L'immunoterapia THERAKOS^® sfrutta il potere del sistema immunitario del singolo paziente per combattere la patologia e viene utilizzata da centri medici accademici, ospedali e centri di cura in oltre 30 Paesi. I sistemi di fotoferesi THERAKOS sono interamente integrati e recano il marchio CE per la somministrazione della fotoferesi. Per ulteriori informazioni, visitare  http://www.therakos.co.uk

Informazioni sulla sindrome da bronchiolite obliterante (BOS)    

Il trapianto di polmone è un'opzione terapeutica collaudata per pazienti selezionati affetti da patologie polmonari allo stadio terminale ^[7] e il numero di trapianti è cresciuto costantemente ogni anno negli ultimi decenni. Tuttavia, il 50% dei destinatari di trapianti di polmone sviluppa la BOS nei cinque anni successivi, e la percentuale arriva al 75% dopo oltre dieci anni dall'intervento, nonostante l'immunosoppressione permanente. ^[8] La BOS è associata a una riduzione progressiva della funzionalità polmonare (FEV₁) e in ultima sede alla morte per insufficienza respiratoria. La BOS è la principale causa di morte a un anno dal trapianto di polmone ed è il motivo principale degli esiti sfavorevoli a lungo termine degli interventi di trapianto del polmone.^[9]

Fonti

1. Swiss Transplant, Swiss National Foundation for Organ Donation and Transplantation. Organ Donation and Transplantation Activity Report: 2014. Disponibile su http://www.swisstransplant.org/en/information-material/statistics/annual-figures/ Consultato il 14 settembre 2015. 

2. Yusen RD, Edwards LB, Kucheryavaya AY, et al. The registry of the International Society for Heart and Lung Transplantation: thirty-first adult lung and heart-lung transplant report--2014; focus theme: retransplantation. J Heart Lung Transplant. 2014;33(10):1009-1024.

3. Fonti:

Finlen Copeland CA, Snyder LD, Zaas DW, Turbyfill WJ, Davis WA, Palmer SM. Survival after bronchiolitis obliterans syndrome among bilateral lung transplant recipients. Am J Respir Crit Care Med. 2010;182(6):784-789.

Sato M, Hwang DM, Waddell TK, Singer LG, Keshavjee S. Progression pattern of restrictive allograft syndrome after lung transplantation. J Heart Lung Transplant. 2013;32(1):23-30.

4. Yusen RD, Edwards LB, Kucheryavaya AY, et al. The registry of the International Society for Heart and Lung Transplantation: thirty-first adult lung and heart-lung transplant report--2014; focus theme: retransplantation. J Heart Lung Transplant. 2014;33(10):1009-1024.

5. Meyer KC, Raghu G, Verleden GM, et al. An international ISHLT/ATS/ERS clinical practice guideline: diagnosis and management of bronchiolitis obliterans syndrome. Eur Respir J. 2014;44(6):1479-1503.

6. Knobler R, Berlin G, Calzavara-Pinton P, et al. Guidelines on the use of extracorporeal photopheresis. J Eur Acad Dermatol Venereol. 2014;28(suppl 1):1-37.

7. Christie JD, Edwards LB, Kucheryavaya AY, et al. The Registry of the International Society for Heart and Lung Transplantation: 29th adult lung and heart-lung transplant report-2012. J Heart Lung Transplant. 2012;31(10):1073-1086.

8. Yusen RD, Edwards LB, Kucheryavaya AY, et al. The registry of the International Society for Heart and Lung Transplantation: thirty-first adult lung and heart-lung transplant report--2014; focus theme: retransplantation. J Heart Lung Transplant. 2014;33(10):1009-1024.

9. Fonti:

Finlen Copeland CA, Snyder LD, Zaas DW, Turbyfill WJ, Davis WA, Palmer SM. Survival after bronchiolitis obliterans syndrome among bilateral lung transplant recipients. Am J Respir Crit Care Med. 2010;182(6):784-789.

Sato M, Hwang DM, Waddell TK, Singer LG, Keshavjee S. Progression pattern of restrictive allograft syndrome after lung transplantation. J Heart Lung Transplant. 2013;32(1):23-30.