bluebird bio annuncia al Congresso annuale dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA) i risultati preliminari dello studio di fase 3 Northstar-2 (HGB-207) con LentiGlobin™

bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE), un'azienda impegnata nello sviluppo di terapie geniche potenzialmente trasformative per la cura di gravi malattie genetiche oltre che di immunoterapie basate su cellule T per la cura del cancro, ha annunciato i risultati preliminari intermedi dello studio clinico di fase 3 attualmente in corso, Northstar-2 (HGB-207), condotto con il LentiGlobin in pazienti affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) con genotipi non beta⁰/beta⁰ . Questi dati saranno presentati da Mark Walters, M.D., UCSF presso l'Ospedale Pediatrico Benioff Children’s Hospital di Oakland, in California, durante una sessione orale programmata per domenica 25 giugno nell'ambito del Congresso annuale dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA) a Madrid.

“Northstar-2 è il primo studio che utilizza il nostro processo migliorato nella produzione del LentiGlobin al fine di aumentare il Drug Product Vector Copy Number e la percentuale di cellule trasdotte. I risultati conseguiti nel primo paziente trattato in questo studio rappresentano una promessa per la terapia genica, grazie all'interruzione delle trasfusioni ematiche dopo circa un mese dal trattamento e il conseguimento di un livello normale di produzione di emoglobina totale sei mesi post-trattamento”, come spiegato da David Davidson, M.D., Direttore Medico Global di bluebird bio. “Questi risultati iniziali indicano che, grazie ai miglioramenti apportati al processo produttivo, sono aumentati le Drug Product Vector Copy Number (DP VCN) e le cellule positive al vettore lentivirale (LVV+), con conseguente maggiore produzione di HbA^T87Q che e potrebbe quindi potenzialmente risolvere il noto problema della variabilità fra pazienti”.

“Sebbene siano preliminari, questi dati contribuiscono alla crescente evidenza clinica che indica come LentiGlobin possa offrire un vantaggio potenziale per i pazienti affetti da TDT”, ha commentato Alexis Thompson, MD, MPH, dell'Ospedale Pediatrico Ann & Robert H. Lurie di Chicago, in Illinois, e uno dei principali ricercatori nello studio. “I pazienti affetti da TDT dipendono da un importante ciclo di trasfusioni con chelazione, pertanto per questi pazienti la terapia genica con LentiGlobin può offrire una soluzione a lungo termine con una terapia che in un’unica soluzione riduce molte delle possibili complicanze legate all'attuale paradigma terapeutico”.

Studio clinico di fase 3 finalizzato a valutare la sicurezza e l'efficacia della terapia genica basata su LentiGlobin nel trattamento della beta-talassemia trasfusione-dipendente in pazienti con genotipi non-beta⁰/beta⁰ : lo studio clinico Northstar-2 (HGB-207) (Abstract S814)

Northstar-2 è uno studio clinico attualmente in corso in aperto, a dose singola, internazionale, multicentrico di fase 3 volto a valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco LentiGlobin nel trattamento di pazienti affetti da TDT con genotipi non beta⁰/beta⁰ . Al 2 giugno 2017, il farmaco era stato prodotto per sei pazienti. Il DP VCN medio per questi pazienti era 3,0 (range: 2,4 – 4,0), rispetto a un DP VCN medio di 0,7 (range: 0,3 – 1,5) nello studio Northstar. I risultati nei pazienti trattati, di età compresa fra i 20 e i 22 anni, al 2 giugno 2017, comprendono:

• Il follow-up nei Pazienti 2 e 3 non è stato sufficiente lungo per essere clinicamente significativo in termini di valore di emoglobina totale o di giorni dall'ultima trasfusione.
• Il profilo di sicurezza ad oggi appare compatibile con il trapianto autologo. Non sono stati osservati eventi avversi di Grado 3 o superiore associati al prodotto.

Informazioni su Northstar-2 (HGB-207)

Northstar-2 è uno studio clinico di fase 3, condotto a livello globale, multicentrico, volto a valutare la sicurezza e l'efficacia del LentiGlobin nel trattamento di pazienti affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente con genotipi non beta⁰/beta⁰. Per questo studio, il processo produttivo per mezzo del quale le cellule del paziente vengono trasdotte con il vettore virale LentiGlobin è stato migliorato, con l'intenzione di aumentare il numero di copie del vettore e la percentuale di cellule trasdotte con successo.

Lo studio prevede l'arruolamento di 15 pazienti adulti e adolescenti e 8 pazienti pediatrici. L'endpoint primario dello studio è la proporzione di soggetti trattati che rispondono alla definizione di "trasfusione-indipendente", definita come livelli di emoglobina totale di almeno 9 g/dl senza trasfusioni di globuli rossi (GR) per un periodo ininterrotto di almeno 12 mesi in qualsiasi momento durante lo studio.

Informazioni su TDT

La beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT), nota anche come beta-talassemia major o morbo di Cooley, è una patologia ematica ereditaria che, se non curata, può essere fatale nei primi anni di vita.

Nonostante i progressi nella gestione tradizionale della malattia, che consiste in trasfusioni frequenti per tutta la vita e terapia di ferro-chelante, esiste ancora bisogno clinico insoddisfatto di discreta entità, associato al rischio di significativa morbilità e di mortalità prematura. Attualmente, l'unica opzione terapeutica avanzata per la TDT è il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (CSE). Le complicanze del trapianto allogenico di CSE comporta un importante rischio di mortalità associata al trattamento, fallimento del trapianto, infezioni opportunistiche o alla malattia del trapianto contro l'ospite , particolarmente nei pazienti che si sottopongono a trapianto allogenico di CSE di donatore non aplo-identico.

Informazioni su bluebird bio, Inc.

Con le sue terapie geniche basate sull’impiego del lentivirus, l’esperienza nell'immunoterapia a cellule T e la gene-editing, bluebird bio ha costruito una piattaforma di prodotti integrati con ampie potenzialità di applicazione nella cura di gravi patologie genetiche ed oncologiche. I programmi clinici di terapia genica di bluebird bio comprendono il candidato prodotto Lenti-D™, attualmente oggetto di uno studio di fase 2-3 denominato Starbeam Study, per il trattamento della adrenoleucodistrofia, e il prodotto candidato LentiGlobin™, attualmente oggetto di quattro studi clinici per il trattamento della beta-talassemia trasfusione-dipendente, e dell'anemia falciforme severa. La pipeline oncologica di bluebird bio si basa sulla posizione dominante dell'azienda nel settore delle terapie geniche lentivirali e della bioingegneria con cellule T, incentrata sullo sviluppo di nuove immunoterapie basate sulle cellule T, comprese terapie a base del recettore chimerico per l'antigene (CAR T) e recettore delle cellule T (TCR). Il programma oncologico principale di bluebird bio, bb2121, è un programma anti-BCMA CAR T in collaborazione con Celgene. bb2121 è attualmente oggetto di studio clinico di fase 1 per il trattamento di Mieloma Multiplo recidivante/refrattario. bluebird bio inoltre è impegnata in programmi di ricerca e sviluppo che utilizzano tecnologie di gene-editing basate sul megaTAL/homing endonuclease con il potenziale per l'utilizzo in futuri trial dell’azienda.

bluebird bio ha sedi a Cambridge, in Massachusetts, a Seattle, nello stato del Washington e in Europa.

Dichiarazioni a carattere previsionale

Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni a carattere di previsione ("forward-looking statements"), come definite nel Private Securities Litigation Reform Act del 1995, relative alla ricerca, allo sviluppo, alla produzione e ai programmi di approvazione regolatoria del proprio prodotto candidato LentiGlobin per il trattamento della beta-talassemia trasfusione-dipendente, e alle possibilità che le modifiche apportate al processo produttivo di LentiGlobin migliorino i risultati per i pazienti affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente. Tali previsioni si basano sulle aspettative attuali delmanagement di eventi futuri e sono soggette a una serie di rischi e incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano in modo significativo e avverso rispetto a quelli presentati o sottintesi da tali dichiarazioni a carattere di previsione. Tali rischi e incertezze comprendono, senza limitazione alcuna, la possibilità che i rischi e i risultati preliminari positivi sull'efficacia e la sicurezza rispetto ai precedenti studi clinici condotti su LentiGlobin non continuino o non si ripetano nei nostri studi clinici in corso, programmati o ampliati condotti su LentiGlobin, i rischi che le modifiche apportate al processo produttivo di LentiGlobin non portino migliori risultati per i pazienti, i rischi che gli studi clinici su LentiGlobin non siano sufficienti a sostenere le domande di approvazione regolatoria o commerciale negli Stati Uniti e nell'UE, il rischio di un ritardo nell'arruolamento dei pazienti nei nostri studi clinici e il rischio che uno o più dei nostri prodotti candidati non venga sviluppato, approvato o commercializzato con successo. Per un ultariore approfondimento circa altri rischi e incertezze e altri importanti fattori che possano provocare una differenza nei nostri risultati effettivi rispetto a quelli contenuti nelle dichiarazioni a carattere di previsione, vedere la sezione intitolata "Fattori di rischio" nello nostro più recente documento Form 10-Q, oltre che a discussioni sui potenziali rischi, incertezze e altri importanti fattori nei nostri documenti futuri depositati presso la Securities and Exchange Commission. Tutte le informazioni contenute nel presente comunicato stampa sono valide alla data del presente comunicato stampa, e bluebird bio non si assume alcun obbligo di aggiornare queste informazioni tranne nei casi previsti dalla legge.

Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è l'unico giuridicamente valido.

Vedi la versione originale su businesswire.com: http://www.businesswire.com/news/home/20170628005273/it/

bluebird bio, Inc.
Investitori:
Manisha Pai, 617-245-2107
[email protected]
oppure
Media:
Elizabeth Pingpank, 617-914-8736
[email protected]