I pazienti pediatrici affetti da ipofosfatasia trattati col farmaco sperimentale asfotase alfa hanno mostrato miglioramenti nella crescita e nelle funzionalità fisiche
Alexion Pharmaceuticals ha oggi annunciato che alcuni ricercatori hanno presentato i dati di estensioni dello studio di fase 2 in aperto su asfotase alfa, una terapia enzimatico-sostitutiva (ERT) sperimentale, su pazienti pediatrici con ipofosfatasia (HPP).1,2 I risultati degli studi clinici in corso osservati dai ricercatori sono stati miglioramento della crescita, della forza e delle funzionalità fisiche e altri misuratori chiave nei pazienti pediatrici affetti da HPP trattati con asfotase alfa per un periodo fino a tre anni. HPP è una malattia metabolica genetica, cronica e progressiva estremamente rara che può portare a danni progressivi a diversi organi vitali, distruzione e deformità delle ossa e morte prematura.
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