La Commissione europea concede l'autorizzazione per l'immissione in commercio di Kanuma™ (sebelipase alfa) per il trattamento di pazienti di ogni età affetti da deficit della lipasi acida lisosomiale (LAL-D)

Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALXN) ha annunciato oggi che la Commissione Europea (CE) ha approvato Kanuma^™ (sebelipase alfa) è indicato per la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine (long-term enzyme replacement therapy, ERT) nei pazienti di ogni età affetti da deficit della lipasi acida lisosomiale (LAL-D). Kanuma, una nuova ERT, è il primo trattamento approvato nell'Unione Europea per pazienti affetti da LAL-D, una patologia metabolica genetica estremamente rara e progressiva nella quale i pazienti soffrono danni ad organi multipli e mortalità precoce. Alexion prevede di iniziare a servire i pazienti in Germania in ottobre e al momento sta avviando le procedure di rimborso con autorità sanitarie in tutti i principali paesi europei.

“L'approvazione di oggi è un traguardo essenziale per i pazienti affetti da LAL-D, una grave patologia che può avere conseguenze devastanti per pazienti di ogni età”, ha dichiarato Vassili Valayannopoulos, M.D., Ph.D., ricercatore negli studi pivotali di Kanuma, Hôpital Necker-Enfants Malades e IMAGINE Institute di Parigi. “In studi clinici, il 67% dei bambini trattati con Kanuma è sopravvissuto oltre i 12 mesi di età, mentre senza trattamento questi pazienti avrebbero avuto un esito quasi certamente fatale. Nei pazienti pediatrici e adulti, Kanuma ha anche dimostrato di ridurre i marcatori di danni epatici e accumulo di lipidi, che possono provocare gravi complicanze potenzialmente fatali”.

LAL-D è una patologia metabolica genetica, cronica e progressiva nella quale i neonati, i bambini e gli adulti soffrono danni a vari organi e mortalità precoce. È una malattia estremamente rara, definita come una patologia che interessa meno di 20 su un milione di persone.¹ I pazienti affetti da LAL-D spesso hanno un rapido esordio di manifestazioni patologiche potenzialmente fatali e, come altre malattie epatiche, molti pazienti possono essere asintomatici fino a quando non hanno gravi conseguenze della malattia. Le cause della LAL-D sono da ricercarsi nelle mutazioni genetiche che risultano in una grave carenza o perdita di attività dell'enzima di LAL nei lisosomi in diversi tessuti del corpo, che portano all'accumulo cronico di esteri e trigliceridi (CESD) nel fegato, nelle pareti dei vasi sanguigni e in altri tessuti.^2,3

“Siamo lieti dell'approvazione di Kanuma da parte del Comitato Etico per pazienti di ogni età affetti da LAL-D, che ci consente di prescrivere a neonati, bambini e adulti in Europa il primo trattamento approvato per questa malattia estremamente rara, grave e potenzialmente fatale”, ha affermato David Hallal, Direttore Generale di Alexion. “In assenza di altre terapie efficaci, i pazienti affetti da LAL-D devono affrontare morbilità devastanti, comprese insufficienza epatica e mortalità precoce. Siamo grati ai ricercatori, ai pazienti e alle loro famiglie che hanno partecipato agli studi clinici che hanno reso possibile questa approvazione e stiamo iniziando le procedure di rimborso presso le autorità sanitarie in tutta Europa per assicurare che i pazienti affetti da LAL-D abbiano accesso prima possibile a Kanuma, un trattamento che trasforma la vita”.

Kanuma è una terapia sostitutiva enzimatica (ERT) estremamente innovativa progettata per affrontare la causa sottostante di LAL-D. L'approvazione di Kanuma si applica a tutti i 28 stati membri UE, oltre a Islanda, Norvegia e Lichtenstein ed è stata rilasciata nell'ambito della procedura di valutazione accelerata. La decisione segue il parere positivo espresso dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) nel giugno 2015. Inoltre, la U.S. Food and Drug Administration ha concesso la designazione di Breakthrough Therapy (Terapia innovativa) per Kanuma per il deficit di LAL nei neonati ed ha accettato la domanda di registrazione per biofarmaci (Biologics License Application, BLA) per la valutazione accelerata di Kanuma.

Dati clinici

L'approvazione di Kanuma nell'UE si è basata su dati provenienti da due studi clinici e uno studio di estensione in aperto comprendente pazienti in età neonatale, pediatrica e adulta affetti da LAL-D. I risultati degli studi hanno dimostrato vantaggi notevoli in termini di sopravvivenza (67%, ossia 6 su 9) nei pazienti affetti da forma neonatale di LAL-D oltre i 12 mesi, rispetto a 0 su 21 pazienti in una coorte storica non trattata. I pazienti in età neonataIe trattati con Kanuma hanno inoltre avuto miglioramenti nei parametri epatici, compresi ALT e AST, oltre a incremento ponderale entro le prime settimane di trattamento. Nei pazienti pediatrici e adulti affetti da LAL-D, il trattamento con Kanuma ha portato alla normalizzazione della ALT, alla riduzione del contenuto di lipidi nel fegato e altri marcatori di danni epatici rispetto al placebo, oltre a notevole miglioramento degli accumuli lipidici, rilevati mediante LDL-c e HDL-c. In pazienti che hanno ricevuto Kanuma durante il periodo in doppio cieco e successivamente sono entrati nel periodo di estensione in aperto, le riduzioni nei livelli di ALT sono state mantenute e si sono verificati ulteriori miglioramenti nei livelli di colesterolo LDL (Low-Density Lipoprotein) e HDL (High-Density Lipoprotein).

Le reazioni avverse più gravi riscontrate nel 3% dei pazienti nel corso degli studi clinici sono state segni e sintomi compatibili con l'anafilassi, come dolore toracico, arrossamento degli occhi, dispnea, rash generalizzato con prurito, iperemia, leggero edema palpebrale, rinorrea, gravi problemi respiratori, tachicardia, tachipnea e orticaria.

Informazioni sul Deficit della lipasi acida lisosomiale (LAL-D)

La LAL-D è una malattia metabolica genetica estremamente rara, cronica e progressiva, associata a morbilità devastanti e mortalità precoce. Nei pazienti affetti da LAL-D, le mutazioni genetiche risultano in attività ridotta dell'enzima LAL, con conseguente e notevole accumulo di esteri e trigliceridi del colesterolo in organi vitali, vasi sanguigni e altri tessuti, che risulta nel danno progressivo e multisistemico degli organi, compresi fibrosi, cirrosi, insufficienza epatica, aterosclerosi accelerata, malattie cardiovascolari e altre conseguenze devastanti.^2,3

La LAL-D colpisce i pazienti di ogni età con manifestazioni cliniche dall'infanzia fino all'età adulta e può avere complicazioni cliniche improvvise e imprevedibili. Nei neonati si riscontrano blocco nella crescita, fibrosi epatica, cirrosi e morte a un'età media di 3,7 mesi.⁴ In uno studio osservazionale, circa il 50% dei bambini e degli adulti affetti da LAL-D è stato colpito da fibrosi, cirrosi, o è stato sottoposto a trapianto di fegato entro 3 anni.⁵ L'età media dell'esordio del deficit di LAL è di 5,8 anni e la malattia è diagnosticabile con un semplice esame del sangue.^6,7

Informazioni su Kanuma (sebelipase alfa)

Kanuma (sebelipase alfa) è una nuova terapia enzimatica sostitutiva creata per affrontare la causa sottostante il deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL-D) mirando a ridurre l'accumulo nei substrati nei lisosomi di cellule in tutto l'organismo, compreso il fegato, per prevenire danni agli organi vitali e la morte prematura.

L'FDA ha concesso la designazione di Breakthrough Therapy per Kanuma per il deficit di LAL nei neonati e ha accettato la domanda di registrazione per biofarmaci (Biologics License Application) per Kanuma come revisione prioritaria. È stata inoltre presentata una domanda di registrazione di nuovo farmaco (NDA) per Kanuma presso il ministero giapponese della sanità, del lavoro e del welfare.

Importanti informazioni di sicurezza

Reazioni di ipersensibilità, compresa l'anafilassi, sono state segnalate in pazienti trattati con sebelipase alfa, pertanto l'assistenza medica adeguata deve essere disponibile quando viene somministrata sebelipase alfa. Se si verificano reazioni gravi, occorre sospendere immediatamente l'infusione di sebelipase alfa e avviare il trattamento medico adeguato. Nei pazienti che hanno avuto reazioni allergiche durante l'infusione, occorre esercitare cautela durante la somministrazione ripetuta.

Le reazioni avverse più gravi riscontrate nel 3% dei pazienti nel corso degli studi clinici sono state segni e sintomi compatibili con l'anafilassi, come dolore toracico, arrossamento degli occhi, dispnea, rash generalizzato con prurito, iperemia, leggero edema palpebrale, rinorrea, gravi problemi respiratori, tachicardia, tachipnea e orticaria.

Informazioni su Alexion

Alexion è una società biofarmaceutica globale specializzata nello sviluppo e nella fornitura di terapie che trasformano la vita dei pazienti affetti da malattie rare e devastanti. Alexion produce e commercializza Soliris^® (eculizumab), il primo e unico inibitore complementare approvato per il trattamento dei pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN) e la sindrome emolitico-uremica atipica (SEUa), due malattie estremamente rare e potenzialmente mortali. Alexion si sta inoltre affermando come principale franchiser mondiale nel segmento delle malattie metaboliche rare che comprende Kanuma™ (sebelipase alfa) per pazienti affetti da deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL-D) e Strensiq™ (asfotase alfa) una terapia enzimatica sostitutiva per stadio avanzato sperimentale per pazienti affetti da ipofosfatasia (HPP). Alexion prosegue anche nella realizzazione della più robusta pipeline per le malattie rare nel settore biotecnologico, con prodotti candidati estremamente innovativi in diverse aree terapeutiche. In qualità di leader mondiale degli inibitori complementari, la Società sta rafforzando e ampliando il proprio portafoglio di prodotti su diverse piattaforme, inclusa la valutazione delle indicazioni potenziali per Soliris in altre gravi malattie estremamente rare. Questo comunicato stampa e altre informazioni su Alexion sono reperibili sul sito: www.alexion.com.

Dichiarazioni a carattere previsionale

Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni a carattere previsionale, comprese le dichiarazioni relative ai potenziali benefici medici di Kanuma™ (sebelipase alfa) per il deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL-D). Le dichiarazioni a carattere previsionale sono soggette a fattori che potrebbero causare una differenza tra i risultati e i piani di Alexion e i risultati previsti, come ad esempio le decisioni delle autorità di regolamentazione in materia di autorizzazione all'immissione in commercio o restrizioni materiali alla commercializzazione di Kanuma per LAL-D, ritardi nell'organizzazione di capacità produttive soddisfacenti e nella creazione di infrastrutture commerciali per Kanuma per LAL-D, la possibilità che i risultati di studi clinici non siano predittivi sulla sicurezza e sull'efficacia di Kanuma in popolazioni più ampie o diverse di pazienti, il rischio che terze parti paganti (comprese le agenzie governative) non rimborsino l'uso di Kanuma (se approvato) a livelli accettabili o non effettuino alcun rimborso, il rischio che le previsioni sul numero di pazienti trattati con Kanuma e le osservazioni sulla storia naturale dei pazienti trattati con Kanuma si rivelino inesatte, e molti altri rischi di volta in volta specificati nei documenti depositati da Alexion presso la Securities and Exchange Commission inclusi, ma non a titolo esaustivo, i rischi illustrati nella relazione trimestrale di Alexion sul modulo 10-Q per il periodo conclusosi il 30 giugno 2015. Alexion non si assume l'obbligo di aggiornare alcuna di queste dichiarazioni a carattere previsionale a seguito di circostanze o eventi successivi alla data del presente comunicato, tranne che per quanto prescritto dalla legge.

Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è l'unico giuridicamente valido.

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