GW Pharmaceuticals e la sua controllata statunitense Greenwich Biosciences annunciano la pubblicazione di uno studio rivoluzionario su Epidiolex® (cannabidiolo) nel New England Journal of Medicine

- Primo studio clinico ben controllato sull'uso del cannabidiolo nella sindrome di Dravet, un raro tipo di epilessia grave per cui non esistono terapie approvate dalla FDA -   

GW Pharmaceuticals plc (Nasdaq: GWPH, "GW," "l'Azienda" o "il Gruppo"), un'azienda biofarmaceutica incentrata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie basate sulla sua piattaforma proprietaria di prodotti a base di cannabinoidi, in congiunzione con la sua controllata statunitense Greenwich Biosciences, ha annunciato oggi che il New England Journal of Medicine ha pubblicato i risultati di uno studio di fase 3 di Epidiolex^® (cannabidiolo) nei bambini affetti da sindrome di Dravet.^[1] Epidiolex, il candidato di prodotto principale di GW e il primo potenziale farmaco di una nuova categoria di antiepilettici, è una formulazione liquida di cannabidiolo purificato di origine vegetale (CBD), un cannabinoide non psicoattivo che è in corso di studio per il trattamento di una serie di disordini epilettici rari e gravi con insorgenza pediatrica. Nel corso dello studio Epidiolex ha ridotto notevolmente la frequenza degli attacchi convulsivi mensili rispetto al placebo nei bambini con elevata resistenza alle terapie, se somministrato in aggiunta alla terapia esistente. Il trattamento con Epidiolex è risultato generalmente ben tollerato, con un profilo di sicurezza coerente con la precedente esperienza open label.

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Al momento non esistono trattamenti autorizzati dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per la sindrome di Dravet, una forma rara di epilessia associata a un elevato tasso di mortalità e notevoli ritardi dello sviluppo. I risultati di questo studio rappresentano l'unica valutazione clinica ben controllata di un farmaco a base di cannabinoidi per questa condizione devastante e resistente ai farmaci. La domanda di autorizzazione per nuovi farmaci di Epidiolex rimane in corso di presentazione alla FDA a metà del 2017.

"La sindrome di Dravet è uno dei tipi di epilessia più difficili da trattare e molti dei bambini nello studio subivano dozzine, perfino centinaia di attacchi ogni mese nonostante l'assunzione di più farmaci antiepilettici in concomitanza", ha affermato il dott. Orrin Devinsky, del Comprehensive Epilepsy Center del centro medico Langone della NYU, autore principale dello studio. "Questi risultati suggeriscono che Epidiolex sia in grado di fornire vantaggi clinici significativi e guardo con anticipazione alla possibilità di avere disponibile una formulazione farmaceutica appropriatamente standardizzata e testata del cannabidiolo come opzione terapeutica per questi pazienti".

"La pubblicazione di questi risultati positivi, ansiosamente attesi, rappresenta un'importante pietra miliare per la comunità della sindrome di Dravet poiché dà la speranza che vi sia all'orizzonte una nuova opzione terapeutica per questa devastante e rara patologia" ha affermato Nicole Villas, direttore scientifico della Dravet Syndrome Foundation. "Poiché la nostra fondazione è dedicata alla ricerca e all'assistenza ai pazienti, ci auguriamo che il peso della sindrome di Dravet sui pazienti e sulle famiglie venga riconosciuto e accogliamo nuove terapie come questa, sottoposte ad approfondite ricerche, che potrebbero aiutare a sollevare questo peso".

Lo studio ha randomizzato 120 bambini di età da 2 a 18 anni (età media 9,8), affetti da sindrome di Dravet con attacchi non controllati dal loro regime antiepilettico attuale, ai quali è stato somministrato Epidiolex (20mg/kg/giorno) o un placebo in aggiunta alla terapia standard. Lo studio è stato condotto in 23 centri negli Stati Uniti e in Europa e i pazienti avevano provato in precedenza quattro farmaci antiepilettici in media (intervallo 0-26) e assumevano in media tre farmaci (intervallo 1-5) durante lo studio. Al basale, i pazienti presentavano una frequenza media di 13 attacchi convulsivi al mese, con un ampio intervallo da 3,7 a 1.717 attacchi al mese.

Nel periodo di trattamento di 14 settimane, i pazienti che hanno assunto Epidiolex hanno ricevuto una riduzione mediana significativamente maggiore degli attacchi convulsivi (39%) rispetto al placebo (13%). La differenza di trattamento mediana stimata fra i gruppi è stata del 23% (p=0,01). La proporzione di pazienti che ha avuto una riduzione pari o migliore al 50% della frequenza degli attacchi convulsivi è stata del 43% per Epidiolex rispetto al 27% con il placebo (p=0,08). Lo studio inoltre ha misurato il miglioramento della scala Caregiver Global Impression of Change (CGIC, impressione complessiva dei cambiamenti del curante). Fra i pazienti trattati con Epidiolex, il 62% è stato valutato come migliorato nelle condizioni complessive sulla scala CGIC rispetto al 34% del gruppo trattato con placebo (p=0,02). Inoltre più pazienti sono divenuti liberi da attacchi con Epidiolex rispetto al placebo (5% rispetto a 0%: p=0,08) e il conteggio totale degli attacchi mensili è risultato significativamente ridotto con Epidiolex (p=0,03).

Epidiolex è risultato generalmente ben tollerato nello studio. Gli eventi avversi (AE) più comuni (>10%) sono stati la sonnolenza, la diarrea, la diminuzione dell'appetito, la stanchezza, il vomito, la piressia, la letargia, le convulsioni, l'infezione del tratto respiratorio. Del 93% dei pazienti trattati con Epidiolex che hanno vissuto un AE, l'84% lo ha considerato lieve o moderato. Dieci pazienti trattati con Epidiolex hanno vissuto un evento avverso grave rispetto a tre con il placebo. Otto pazienti con Epidiolex hanno interrotto la terapia a causa degli aventi avversi, rispetto a un paziente con il placebo. In 12 pazienti trattati con Epidiolex e uno con il placebo si sono riscontrate elevazioni degli enzimi epatici; tutti questi pazienti erano sottoposti anche a terapia concomitante con acido valproico. Di questi pazienti, quattro si sono ritirati dallo studio, tre con Epidiolex e uno con il placebo. Dei nove rimanenti pazienti trattati con Epidiolex, le elevazioni sono ritornate normali durante il trattamento.

"La pubblicazione dei risultati per questo studio pionieristico da parte del New England Journal of Medicine e il commento editoriale di accompagnamento^[2] sottolineano il potenziale rivestito da Epidiolex nell'affrontare le notevoli necessità insoddisfatte della sindrome di Dravet", ha affermato Justin Gover, amministratore delegato di GW. "Rimaniamo impegnati nei confronti di questi pazienti e delle loro famiglie e siamo determinati a rendere disponibile questo importante farmaco il più rapidamente possibile".

Informazioni sulla sindrome di Dravet  

La sindrome di Dravet è una sindrome epilettica grave con insorgenza nell'infanzia e notevole resistenza alle terapie, spesso associata a una mutazione genetica nei canali del sodio. L'insorgenza della sindrome di Dravet avviene nel corso del primo anno di vita in infanti precedentemente sani e dallo sviluppo normale. Gli attacchi iniziali sono spesso correlati alla febbre, gravi e di lunga durata. Nel tempo le persone affette da sindrome di Dravet possono sviluppare più tipi di attacchi, fra cui tonici-clonici, mioclonici e assenze atipiche e sono predisposti a ondate di attacchi prolungati definite "stato epilettico", che sono potenzialmente letali. Il rischio di morte prematura, inclusa la SUDEP (morte improvvisa e inattesa in soggetti che soffrono di epilessia) è elevato nelle persone affette da sindrome di Dravet. Inoltre la maggioranza sviluppa disabilità dello sviluppo e intellettive da moderate a gravi e richiede supervisione e cure per tutta la vita. Al momento non esistono terapie autorizzate dalla FDA e quasi tutti i pazienti continuano ad avere attacchi incontrollati e altre esigenze mediche per tutta la vita.

Informazioni su Epidiolex  

Epidiolex, il principale candidato di prodotto di GW è una formulazione liquida di cannabidiolo di origine vegetale (CBD) in corso di sviluppo per il trattamento di una serie di rari disordini epilettici con insorgenza nell'infanzia. GW ha condotto estese ricerche pre-cliniche sull'utilizzo del CBD nell'epilessia a partire dal 2007. Tali ricerche hanno dimostrato che il CBD presenta una significativa attività antiepilettica e anticonvulsiva in una varietà di modelli in-vitro e in-vivo ed è efficace nella riduzione degli attacchi in modelli animali acuti di epilessia. Ad oggi, GW ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per Epidiolex per il trattamento della sindrome di Dravet, della sindrome di Lennox-Gastaut (LGS), per la sclerosi tuberosa (TSC) e per gli spasmi infantili (IS), che rappresentano tutte sindromi epilettiche a insorgenza infantile e resistenti ai farmaci. Inoltre, GW ha ricevuto la designazione di approvazione accelerata dalla FDA per il trattamento della sindrome di Dravet e la designazione di farmaco orfano dall'Agenzia europea del farmaco o EMA, per l'Epidiolex per il trattamento della sindrome di Dravet e della LGS. GW sta attualmente valutando ulteriori programmi di sviluppo per altri disordini convulsivi orfani.

Informazioni su GW Pharmaceuticals plc  

Fondata nel 1998, GW è un'azienda biofarmaceutica incentrata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie basate sulla sua piattaforma proprietaria di prodotti cannabinoidi in un'ampia gamma di aree patologiche. GW sta portando avanti un programma di farmaci orfani nel campo dell'epilessia con insorgenza infantile, concentrato su Epidiolex^® (cannabidiolo), che si trova nella fase 3 di sviluppo clinico per il trattamento della sindrome di Dravet, della sindrome di Lennox-Gastaut, della sclerosi tuberosa e degli spasmi infantili. GW ha commercializzato il primo farmaco cannabinoide di origine vegetale al mondo, Sativex^® (nabiximols), autorizzato per il trattamento della spasticità dovuta alla sclerosi multipla in 31 paesi al di fuori degli Stati Uniti. L'azienda ha una vasta pipeline di ulteriori candidati di prodotto cannabinoidi che include composti in studi di fase 1 e 2 per il glioma, la schizofrenia e l'epilessia. Negli Stati Uniti GW opera tramite la sua controllata Greenwich Biosciences, Inc. Per ulteriori informazioni, visitare http://www.gwpharm.com.

Valutazioni e ipotesi future   

Questo comunicato stampa contiene valutazioni e ipotesi future che rispecchiano le attuali aspettative di GW relative agli eventi futuri, fra cui affermazioni relative alla prestazioni finanziarie, alle tempistiche degli studi clinici, alle tempistiche e agli esiti delle decisioni normative o di proprietà intellettuale, alla pertinenza di prodotti GW disponibili in commercio o in via di sviluppo, ai benefici clinici di Epidiolex® e al profilo di sicurezza e al potenziale commerciale di Epidiolex. Le valutazioni e ipotesi future comportano rischi e incertezze. Gli eventi reali potrebbero differire materialmente da quelli proiettati in questo comunicato e dipendono da una serie di fattori, fra cui (senza esclusione alcuna), il successo delle strategie di ricerca di GW, l'applicabilità delle scoperte effettuate, il completamento riuscito e tempestivo delle incertezze relative al processo normativo e l'accettazione di Epidiolex e di altri prodotti da parte dei consumatori e dei professionisti sanitari. Un ulteriore elenco e descrizione dei rischi e delle incertezze associati all'investimento in GW è disponibile nella documentazione presentata da GW alla U.S. Securities and Exchange Commission (Commissione sui titoli azionari e sulla borsa degli Stati Uniti), fra cui il modulo 20-F più recente presentato il 5 dicembre 2016. Gli investitori esistenti o potenziali sono avvertiti di non fare eccessivo affidamento su queste valutazioni e ipotesi future, che hanno valore solo alla data odierna. GW non si assume alcun obbligo di aggiornamento o revisione delle informazioni contenute in questo comunicato stampa, sia in conseguenza di nuove informazioni, futuri eventi o circostanze o quant'altro.   

1. Devinsky O, Cross JH, Laux L, et al. Trial of cannabidiol for drug-resistant seizures in the Dravet syndrome. N Engl J Med 2017; 376;2011-20. 

2. Berkovic, SF. Editorial: Cannabinoids for epilepsy - real data, at last. N Engl J Med 2017; 376;2075-76. 

Video: 
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