I risultati positivi dello studio clinico CONFIRM di fase 3 dimostrano l'efficacia e la sicurezza del farmaco orale BG-12 per la sclerosi multipla

-- I dati dello studio CONFIRM sono stati presentati in dettaglio durante il congresso annuale 2012 dell'American Academy of Neurology -- -- Richieste di autorizzazione presentate alla FDA e all'EMA --
WESTON, Massachusetts, (informazione.it - comunicati stampa - salute e benessere)

Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) ha annunciato oggi che i dati positivi dettagliati dello studio CONFIRM, il secondo studio clinico di fase 3 relativo al farmaco orale BG-12 (dimetil fumarato) in soggetti affetti da sclerosi multipla recidivante-remittente (RRMS), saranno esposti in tre presentazioni piattaforma durante il 64o congresso annuale dell'American Academy of Neurology (AAN) a New Orleans. Nello studio CONFIRM, BG-12 ha dimostrato la sua efficacia per un'ampia varietà di indicatori di risultato clinici e radiologici, oltre ad aver dimostrato profili di sicurezza e tollerabilità favorevoli. Questi dati, insieme ai risultati dal primo studio di fase 3 del farmaco BG-12, DEFINE, sono stati inseriti nelle domande di autorizzazione presentate all'inizio di quest'anno all'agenzie di regolamentazione statunitense e a quella europea.

"I risultati dello studio CONFIRM integrano il profilo del farmaco BG-12 riscontrato durante tutto il programma di sviluppo clinico, che ora include una serie di dati ben fondati ottenuti da due studi cardine globali, placebo-controllati di fase 3 effettuati su oltre 2.600 pazienti affetti da sclerosi multipla", ha dichiarato Douglas E. Williams, Ph.D., vicepresidente esecutivo di Biogen Idec, Dipartimento Ricerca e Sviluppo. "Se sarà approvato dalle agenzie di regolamentazione, siamo convinti che il farmaco BG-12 potrebbe essere una nuova e importante opzione terapeutica per i pazienti affetti da sclerosi multipla".

Risultati sull'efficacia dello studio CONFIRM

CONFIRM è stato uno studio clinico globale, placebo-controllato per determinare l'efficacia e la sicurezza della dose da 240 mg del farmaco BG-12, somministrato due(BID) o tre volte al giorno (TID), in pazienti affetti da RRMS. Lo studio comprendeva il glatiramer acetato (GA; iniezione sottocutanea giornaliera da 20 mg) come comparatore di riferimento. Entrambe i trattamenti attivi sono stati comparati con placebo.

Il BG-12 ha soddisfatto l'endpoint primario dello studio CONFIRM con la significativa riduzione del tasso annuale di recidiva (ARR) del 44% con somministrazione BID e del 51% con somministrazione TID (p<0,0001 per entrambe) rispetto al placebo a due anni. Il GA ha ridotto il tasso di recidiva del 29% (p=0,0128) rispetto al placebo a due anni.

Il BG-12 ha soddisfatto anche l'endpoint secondario dello studio rappresentato dalla recidiva riducendo significativamente la proporzione di pazienti recidivanti dopo due anni con il 34% per il gruppo BID (p=0,0020) e con il 45% per il gruppo TID (p<0,0001) rispetto al placebo. Il GA ha ridotto del 29% (p=0,0097) la proporzione di pazienti recidivanti rispetto al placebo per lo stesso periodo.

BG-12 ha soddisfatto anche gli endpoint della risonanza magnetica in un gruppo di pazienti, dimostrando un effetto significativo sulle lesioni celebrali. La riduzione delle nuove lesioni cerebrali è stata evidente già entro il primo anno di cura e si è prolungata per tutta la durata dello studio. Risultati rispetto al placebo dopo due anni:

  • BG-12 ha ridotto il numero di lesioni iperintense in T2 nuove o di recente espansione(endpoint secondario) del 71% per il gruppo BID (p<0,0001) e del 73% per il gruppo TID (p<0,0001), mentre il GA ha generato una diminuzione del 54% (p<0,0001).
  • BG-12 ha ridotto il numero di lesioni nuove ipointense non attive in T1 (endpoint secondario) del 57% per il gruppo BID (p<0,0001) e del 65% per il gruppo TID (p<0,0001), mentre il GA ha generato una riduzione del 41% (p=0,0021).
  • BG-12 ha ridotto la probabilità di ulteriori lesioni gadolinio-captanti (Gd+, ed endpoint terziario) del 74% per il gruppo BID (p<0,0001) e del 65% per il gruppo TID (p=0,0001), mentre il GA ha generato una riduzione del 61% (p=0,0003).

"Fino a quando non troveremo la cura per la sclerosi multipla, occorrono nuove terapie per questa malattia debilitante", ha dichiarato Robert J. Fox, M.D., direttore sanitario del Mellen Center for Multiple Sclerosis presso la Cleveland Clinic e caporicercatore nello studio clinico CONFIRM*. "I solidi risultati relativi all'efficacia e alla sicurezza che abbiamo osservato con lo studio CONFIRM suggeriscono che il BG-12 potrebbe positivamente integrare l'attuale protocollo di trattamento della sclerosi multipla".

I risultati dello studio CONFIRM hanno anche dimostrato che BG-12 può ridurre il rischio di progressione confermata della disabilità di 12 settimane misurato dalla scala EDSS (Expanded Disability Status Scale), del 21% per il gruppo BID (p=0,2536) e del 24% per il gruppo TID (p=0,2041) dopo due anni rispetto al placebo, mentre il GA ha ridotto il rischio di progressione confermata della disabilità del 7% (p=0,7036).

* Il Dott. Robert Fox è paid advisor per i progetti non relativi allo sviluppo clinico del farmaco BG-12.

Risultati dello studio CONFIRM sulla sicurezza e la tollerabilità

Nello studio CONFIRM, entrambe i regimi posologici del farmaco BG-12 hanno mostrato profili favorevoli di sicurezza e tollerabilità, che sono coerenti con quelli osservati nello studio DEFINE. Nel complesso, l'incidenza di eventi avversi, degli eventi avversi gravi e delle interruzioni del trattamento dovute a eventi avversi è stata simile per tutti i gruppi studiati:

  • Eventi avversi (placebo 92%; BG-12 BID 94%; BG-12 TID 92%; GA 87%)
  • Eventi avversi gravi (placebo 22%; BG-12 BID 17%; BG-12 TID 16%; GA 17%)
  • Interruzioni del trattamento dovute a eventi avversi (placebo 10%; BG-12 BID 12%; BG-12 TID 12%; GA 10%)

Gli eventi avversi più comuni riferiti con incidenza crescente nei gruppi BG-12 sono stati rossori (placebo 4%; BG-12 BID 31%; BG-12 TID 24%; GA 2%) e sintomi gastrointestinali come diarrea (placebo 8%; BG-12 BID 13%; BG-12 TID 15%; GA 4%), nausea (placebo 8%; BG-12 BID 11%; BG-12 TID 15%; GA 4%) e dolori nella parte superiore dell'addome (placebo 5%; BG-12 BID 10%; BG-12 TID 10%; GA 1%). L'incidenza di questi eventi è diminuita sostanzialmente nei gruppi BG-12 dopo il primo mese. La recidiva è l'evento avverso grave riportato con maggiore frequenza, nessuno altro evento è stato riportato da più di due pazienti per ogni gruppo.

Il conteggio medio dei linfociti è diminuito durante il primo anno di trattamento con BG-12 e quindi si è stabilizzato, rimanendo entro i normali limiti durante l'intero periodo del trattamento. L'incidenza dei problemi epatici e renali è stata comparabile a quella degli altri gruppi di studio. L'incidenza delle infezioni gravi è stata bassa e simile per tutti i gruppi in studio; non si sono riscontrate infezioni opportunistiche. Nello studio CONFIRM, non ci sono stati casi di patologie di carattere maligno nei gruppi BG-12, un caso nel gruppo placebo e quattro casi nel gruppo con GA.

"I risultati dello studio CONFIRM sono simili a quelli osservati nello studio DEFINE, quindi forniscono dati favorevoli sulla sicurezza", ha dichiarato J. Theodore Phillips, M.D., Ph.D., direttore di programma per il Multiple Sclerosis Program presso il Baylor Institute for Immunology Research, clinical professor of Neurology presso la University of Texas Southwestern Medical Center, e ricercatore nello studio CONFIRM. "Gli effetti secondari più comuni per il BG-12 sono stati rossori e sintomi gastrointestinali, la cui incidenza è sostanzialmente diminuita dopo il primo mese mantenendo basso il livello di interruzioni".

Questi dati saranno esposti nelle tre presentazioni piattaforma durante il congresso annuale dell'AAN:

  • L'efficacia clinica del farmaco BG-12 nei casi di sclerosi multipla recidivante-remittente (RRMS): i dati dallo studio di fase 3 CONFIRM (S01.003) saranno presentati dal Dott. Robert J. Fox martedì 24 aprile 2012 dalle 13:30 alle 13:45 CDT
  • Effetti del BG-12 sugli endpoint della RMI (risonanza magnetica per immagini) nei pazienti affetti da sclerosi multipla recidivante-remittente (RRMS): i dati dallo studio CONFIRM di fase 3 (S11.001) saranno presentati dal Dott. David Miller dell'Istituto di Neurologia dell'University College di Londra martedì 24 aprile 2012 dalle 15:00 alle 15:15 CDT
  • Sicurezza e tollerabilità del farmaco BG-12 per i pazienti affetti da sclerosi multipla recidivante-remittente (RRMS): analisi dallo studio CONFIRM (S41.005) saranno presentate dal Dott. J. Theodore Phillips martedì 26 aprile 2012 dalle 14:00 alle 14:15 CDT

Stato delle autorizzazioni del BG-12

All'inizio di quest'anno, Biogen Idec ha annunciato di aver presentato alla FDA una domanda di autorizzazione alla vendita del BG-12 negli Stati Uniti e all'EMEA una domanda di autorizzazione all'immissione del farmaco nel mercato dell'Unione europea. L'EMEA ha convalidato la domanda di Biogen Idec ed ora sta esaminando la documentazione relativa. Biogen Idec è in attesa della risposta formale dalla FDA.

Per ulteriori informazioni e risorse le persone interessate possono visitare il sito all'indirizzo www.biogenidec.com/us_media_corner.

Informazioni sullo studio clinico CONFIRM

La sperimentazione clinica CONFIRM (Comparator and an Oral Fumarate in RRMS) è uno studio globale di confronto di dosi, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo volto a determinare l'efficacia e sicurezza di BG-12, basato su 1430 soggetti affetti da sclerosi multipla recidivante-remittente. La sperimentazione ha valutato due regimi posologici del BG-12, 240 mg due e tre volte al giorno, oltre a un comparatore di riferimento, il GA (20 mg con iniezione giornaliera sottocutanea). Entrambi i gruppi con BG-12 e il gruppo con GA sono stati valutati rispetto al placebo.

L'obiettivo primario era determinare se il BG-12 è efficace nel ridurre il tasso di recidive cliniche a due anni. Tra gli altri endpoint a due anni rientravano la riduzione del numero di lesioni iperintense in T2 nuove o in nuova espansione; del numero di lesioni ipointense in T1; della proporzione di pazienti soggetti a recidiva; e della progressione della disabilità misurata con l'EDSS. Sono state valutate anche la tollerabilità e sicurezza del BG-12.

Informazioni sul BG-12

Il BG-12 (dimetilfumarato) è una terapia orale in studio e in fase di sviluppo clinico avanzato per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente, la forma più comune di sclerosi multipla. Il BG-12 è l'unico composto noto nelle sperimentazioni cliniche per il trattamento della sclerosi multipla che attiva il percorso Nrf2.

Nel 2011 e nel 2012 Biogen Idec ha annunciato dati positivi relativi a DEFINE e CONFIRM, due studi clinici globali, placebo-controllati di Fase 3 che hanno valutato dosi da 240 mg di BG-12, somministrate 2 o 3 volte al giorno per 2 anni. Domande per le autorizzazioni alla commercializzazione del BG-12 sono state presentate da Biogen Idec alla FDA e alla EMA nel primo trimestre del 2012.

Informazioni su Biogen Idec

Con una ricerca medico-scientifica d'avanguardia Biogen Idec scopre, sviluppa e offre a pazienti in tutto il mondo terapie innovative per il trattamento di malattie neurodegenerative, dell'emofilia e delle malattie autoimmuni. Fondata nel 1978, Biogen Idec è la società biotecnologica indipendente che ha alle spalle la più lunga tradizione al mondo. I pazienti di tutto il mondo traggono vantaggio dalle sue molteplici terapie all'avanguardia contro la sclerosi multipla e la società genera più di 5 miliardi di dollari in profitti annuali. Per la descrizione del prodotto, i comunicati stampa e ulteriori informazioni sulla società, visitare www.biogenidec.com.

Dichiarazioni a carattere previsionale (Safe harbor)

Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni a carattere previsionale, ivi comprese dichiarazioni relative alla commercializzazione del BG-12 nella sclerosi multipla. Dette dichiarazioni a carattere previsionale possono comprendere termini quali "prevedere", "ritenere", "stimare", "attendere", "previsione", "intendere", "possibilità", "pianificare", "futuro" e altri termini e parole con significato simile. Non si dovrà fare indebito affidamento su tali dichiarazioni, le quali comportano rischi e incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi siano significativamente diversi da quanto indicato in suddette dichiarazioni, ivi compresi l'ottenimento di approvazione da parte delle autorità di regolamentazione, il verificarsi di eventi di sicurezza avversi, la concorrenza dei prodotti, la disponibilità di rimborsi per i nostri prodotti, condizioni di mercato ed economiche sfavorevoli, problemi con i processi produttivi e il nostro affidamento a parti terze, la non ottemperanza a normative governative e il possibile impatto avverso di modifiche di tali norme, la nostra capacità di proteggere i nostri diritti di proprietà intellettuale e i costi associati, e gli altri rischi e incertezze descritti nella sezione Risk Factors del nostro bilancio annuale o trimestrale più recente e in altre relazioni depositate presso la SEC. Tali dichiarazioni si basano sulle nostre opinioni e attese attuali e si riferiscono unicamente alla data del presente comunicato stampa. Non assumiamo alcun obbligo di aggiornare pubblicamente le dichiarazioni a carattere previsionale.

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