La Commissione europea concede la designazione di farmaco orfano ad ALXN1210 per il trattamento dei pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN)
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Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALXN) ha oggi annunciato che la Commissione europea ha concesso la designazione di farmaco orfano (ODD) ad ALXN1210, un anticorpo estremamente innovativo e a lunga azione che agisce sulla C5, in fase di valutazione per i pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN). L'EPN è una condizione ematologica debilitante, estremamente rara e potenzialmente mortale in cui l'attivazione incontrollata del complemento, un componente del sistema immunitario, provoca l'emolisi (processo di distruzione dei globuli rossi del paziente).
"I pazienti affetti da EPN sono continuamente a rischio di conseguenze gravi e potenzialmente mortali derivanti dalla distruzione continua e complemento-mediata dei globuli rossi", ha dichiarato il Dr. Martin Mackay, vicepresidente esecutivo e responsabile globale del settore R&D di Alexion.
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