bluebird bio presenta nuovi dati dello studio clinico HGB-205 su LentiGlobin™ nei pazienti affetti da beta-talassemia trasfusione dipendente (TDT) e anemia falciforme (AF) grave al convegno annuale della European Hematology Association (EHA)

bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE), azienda specializzata nella sperimentazione clinica e impegnata nello sviluppo di terapie geniche potenzialmente trasformative, mirate verso malattie genetiche gravi e in immunoterapie basate sulle cellule T per combattere i tumori, ha annunciato nuovi dati dallo studio clinico HGB-205 tutt'ora in corso per la valutazione del candidato prodotto LentiGlobin per la terapia genica in pazienti con beta-talassemia trasfusione dipendente (TDT) e anemia falciforme (AF) severa.

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I dati presentati da Elisa Magrin, Ph.D., dell'Ospedale Pediatrico Necker, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Parigi, in Francia, nel corso di una sessione poster sabato 24 giugno in occasione del convegno annuale della European Hematology Association (EHA) di Madrid, in Spagna. Ricercatrice responsabile dello studio clinico HGB-205 è la dottoressa Marina Cavazzana, Ph.D., docente di Medicina all'Università Paris Descartes e Direttore del programma di ricerca presso il centro di ricerca clinica per le bioterapie dell'Ospedale pediatrico Necker, e presso l'istituto di ricerca sulle malattie genetiche Imagine di Parigi, in Francia.

"HGB-205 è stato ideato come studio “proof of concept” per la valutazione iniziale della fattibilità del trattamento con la terapia genica LentiGlobin nei pazienti affetti da TDT e da AF gravi. A tutt'oggi i risultati dello studio mostrano il potenziale per un effetto durevole del trattamento con LentiGlobin, con la produzione stabile di HbA ^T87Q dopo un follow-up di 3,5 anni e vantaggi clinici continuativi", ha commentato il dottor David Davidson, responsabile Medico Global di bluebird bio. "I due pazienti AF trattati più di recente, entrambi con aumentata produzione di HbA^T87Q, evidenziano i benefici potenziali di alcune delle modifiche al protocollo effettuate nel nostro studio clinico indipendente HGB-206 sulla AF. Come avvenuto con il paziente 1204, il primo affetto da AF trattato nello studio clinico HGB-205, anche questi due pazienti hanno ricevuto un più rigoroso trattamento preparatorio a base di busulfano e regolari trasfusioni di sangue prima della raccolta delle cellule staminali. Sarà necessario un follow-up più lungo per determinare l'eventuale produzione di HbA^T87Q e rispetto agli outcome clinici, ma è incoraggiante notare che le loro VCN in vivo evidenziano una precoce stabilizzazione a livelli superiori rispetto alla coorte iniziale di pazienti dello studio HGB-206. Va inoltre sottolineato che nel nostro studio clinico HGB-206 queste modifiche sono ulteriormente sostenute da miglioramenti dei processi produttivi e dall’impiego di plerixafor per la mobilizzazione delle cellule staminali, che riteniamo possa ulteriormente ottimizzare i risultati per i pazienti".

"Iniziamo a riscontrare prove della durata a lungo termine dei benefici ottenuti con il trattamento basato su LentiGlobin, con alcuni pazienti TDT che sospendono persino la terapia ferrochelante", ha commentato la Professoressa Cavazzana. "È emozionante vedere il risultato del paziente TDT con il follow-up più lungo nello studioi HGB-205, che è passato da anni di trasfusioni regolari a 3,5 anni senza una singola trasfusione dopo un trattamento una tantum con la terapia genica LentiGlobin".

Update on the First Patients with Severe Hemoglobinopathies Treated with LentiGlobin Gene Therapy (HGB-205) [Aggiornamento sui primi pazienti con emoglobinopatie gravi trattate con terapia genica LentiGlobin (HGB-205)], (abstract P631)

Presentatrice: Elisa Magrin, Ph.D., Ospedale pediatrico Necker, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Parigi, Francia

Data e ora della sessione poster: Sabato 24 giugno ore 17:30 – 21:00 CEST

Luogo: Area poster (padiglione 7)

HGB-205 è uno studio clinico monocentrico, in aperto, di fase 1/2 tutt'ora in corso di svolgimento per la valutazione della sicurezza e dell'efficacia del prodotto LentiGlobin nel trattamento dei pazienti affetti da TDT e AF gravi. Al 2 giugno 2017 quattro pazienti con TDT e tre pazienti con AF gravi sono stati sottoposti a infusione con il farmaco LentiGlobin nel corso dello studio clinico.

TDT:

• Per tutti i pazienti TDT sono state sospese le trasfusioni poco dopo il trattamento con LentiGlobin. All'ultima visita dello studio clinico:
  • Il paziente 1201 (genotipo β⁰/β^E) non è stato sottoposto a trasfusione per 41,9 mesi, con emoglobina totale di 11,3 g/dL, di cui 8,2 g/dL erano HbA^T87Q
  • Il paziente 1202 (genotipo β⁰/β^E) non è stato sottoposto a trasfusione per 38,7 mesi, con emoglobina totale di 12,9 g/dL, di cui 10,0 g/dL erano HbA^T87Q
  • Il paziente 1206 (genotipo β⁰/β^E) non è stato sottoposto a trasfusione per 20,3 mesi, con emoglobina totale di 11,4 g/dL, di cui 8,4 g/dL erano HbA^T87Q
  • Il paziente 1203, omozigote per la grave mutazione β+ IVS1-110, non è stato sottoposto a trasfusione per 20,4 mesi, con emoglobina totale di 8,3 g/dL, di cui 6,6 g/dL erano HbA^T87Q
• Tutti e tre i pazienti TDT con genotipo β⁰/β^E hanno interrotto la terapia ferrochelante e sono passati alla flebotomia terapeutica.
• Il profilo di sicurezza si mantiene coerente con il trapianto autologo. Non sono stati osservati eventi avversi correlati al farmaco (EA) né evidenze di dominanza clonale.

AF:

• Il paziente 1204 al momento dell'arruolamento aveva 13 anni. All'ultimo follow-up (31,7 mesi), questo paziente produceva HbA^T87Q al 50%, ben al di sopra del livello attorno al 30% che si ritiene abbia un potenziale impatto clinico sulla malattia.
  • Circa 30 mesi dopo il trattamento, il paziente 1204 ha subito un episodio di gastroenterite acuta con vomito e 2 giorni di febbre fino a 40 °C (104 °F), seguito da una crisi vaso-occlusiva (CVO) e successivo ricovero. I suoi livelli di HbA^T87Q e di VCN nel sangue periferico sono rimasti stabili (HbA^T87Q: 6,1 g/dL, VCN: 2,3 copie/genoma diploide a 30 mesi), risultati che suggeriscono la durabilità continuativa della terapia genetica.
• Il paziente 1207 aveva 16 anni al momento dell'arruolamento. All'ultimo follow-up (6,1 mesi) produceva HbA^T87Qal 20%. Prima del trattamento il paziente era soggetto a frequenti episodi di CVO e sindrome toracica acuta(ACS) nonostante la N-idrossiurea prima di iniziare la terapia con trasfusioni regolari, oltre a un episodio di ACS e un ricovero ospedaliero 6 mesi dopo il trattamento.
• Il paziente 1208 aveva 21 anni al momento dell'arruolamento. All'ultimo follow-up (3,4 mesi) produceva HbA^T87Qal 15%.
• Il profilo di sicurezza continua ad essere coerente con il trapianto autologo. Non sono stati osservati EA correlati alla terapia genica né evidenze di dominanza clonale.

Informazioni sulla TDT
La beta-talassemia trasfusione dipendente, detta anche beta-talassemia major o morbo di Cooley, è una malattia ematica ereditaria che, se non trattata, può avere esito fatale nei primi anni di vita.

Nonostante i progressi nella gestione tradizionale di supporto della malattia, che consiste in trasfusioni frequenti e per tutta la vita e terapia di ferro-chelazione di ferrochelante, esiste ancora un'esigenza medicabisogno clinico insoddisfatto non soddisfatta di notevole discreta entità, che comprende ilassociato al rischio di significativa morbilità significativa e di mortalità prematura. Attualmente, l'unica opzione terapeutica avanzata per la TDT è il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (CSE). Le complicanze del trapianto allogenico di CSE comporta un importante rischio significativo di mortalità associata al trattamento, fallimento del trapianto, infezioni opportunistiche associate al trapianto oppure alla malattia del trapianto contro ll'ospite e opportunistiche, particolarmente nei pazienti che si sottopongono a trapianto allogenico di CSE di donatore non familiare aplo-identico..

Informazioni sulla AF
L'anemia falciforme (AF) è una malattia ereditaria causata da una mutazione del gene beta-globinico e che porta alla deformazione dei globuli rossi, che assumono una forma a falce. Le complicazioni comuni includono anemia, crisi vaso-occlusive, infezioni, ictus, scarsa qualità della vita e, a volte, morte precoce.

Quando sono disponibili cure mediche adeguate, i trattamenti comuni per i pazienti AF riguardano la prevenzione dell'infezione e la gestione e prevenzione di episodi acuti di anemia falciforme. La gestione cronica può comprendere il ricorso a N-idrossiurea e, in alcuni casi, a trasfusioni croniche. Dati i limiti di questi trattamenti non esiste una terapia efficace a lungo termine. L'unico trattamento avanzato per la AF è l'HSCT, le cui complicanze includono un rischio significativo di mortalità correlata al trapianto, come GvHD e infezioni opportunistiche, in particolare nei pazienti sottoposti a HSCT allogenico da donatore non consanguinei.

Informazioni sullo studio HGB-205
HGB-205 è uno studio clinico in aperto di fase 1/2, tutt'ora in corso di svolgimento, creato per valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco LentiGlobin nel trattamento di soggetti TDT e AF. Per lo studio sono stati arruolati sette soggetti che saranno seguiti per valutare i requisiti di sicurezza e trasfusione post-infusione. Per i pazienti affetti da sola anemia falciforme l'efficacia sarà misurata anche in base al numero di crisi vaso-occlusive o di eventi di sindrome toracica acuta. Per ulteriori informazioni sullo studio HGB-205 visitare il sito clinicaltrials.gov utilizzando l'ID NCT02151526.

Informazioni su bluebird bio, Inc.
Grazie alle sue terapie geniche lentivirali, alle competenze nel campo dell'immunoterapia basata sulle cellule T e alle capacità di ingegneria genetica, bluebird bio ha realizzato una piattaforma integrata di prodotti con ampie applicazioni potenziali per gravi malattie genetiche e tumori. I programmi clinici di terapia genica di bluebird bio includono il candidato Lenti-D™, attualmente oggetto dello studio clinico di fase 2/3 'Starbeam Study' per il trattamento dell'adrenoleucodistrofia cerebrale, e il candidato LentiGlobin™, in corso di valutazione in quattro studi clinici per il trattamento della beta-talassemia trasfusione dipendente e della anemia falciforme grave. La pipeline oncologica di bluebird bio è basata sulla posizione dominante dell'azienda nel settore delle terapie geniche lentivirali e della bioingegneria delle con cellule T, incentrata sullo sviluppo di nuove immunoterapie basate sulle cellule T, comprese terapie a base del recettore chimerico per l'antigene (CAR T) e recettore delle cellule T (TCR). Il programma oncologico leader promosso da bluebird bio, bb2121, è un programma basato sulle cellule T esprimenti un CAR anti- BCMA in collaborazione con Celgene. Attualmente bb2121 è oggetto di uno studio clinico di fase 1 per il trattamento del Mieloma Multiplo recidivante/refrattario. bluebird bio è attiva anche in programmi di ricerca basati sulla gene-editing con endonucleasi megaTAL/homing di potenziale impiego nella pipeline aziendale.

bluebird bio è presente a Cambridge (Massachusetts), Seattle (Washington) e in Europa.

Dichiarazioni a carattere di previsionaleprevisione

Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni a carattere di previsionale previsione ("forward-looking statements"), come definite nel Private Securities Litigation Reform Act del 1995, relative alla ricerca, allo sviluppo, alla produzione e ai programmi di approvazione normativa regolatoria del proprio farmaco prodotto candidato LentiGlobin per il trattamento della beta-talassemia trasfusione-dipendente, e alle possibilità che le modifiche apportate al processo produttivo di LentiGlobin migliorino i risultati per i pazienti affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente. Le dichiarazioniTali previsionali previsioni si basano sulle aspettative attuali dell'amministrazionemanagement di eventi futuri e sono soggette a una serie di rischi e incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano in modo significativo e avverso rispetto a quelli presentati o sottintesi da tali dichiarazioni a carattere di previsionaleprevisione. Tali rischi e incertezze comprendono, senza limitazione alcuna, la possibilità che i rischi e i risultati preliminari positivi sull'efficacia e la sicurezza rispetto ai precedenti studi clinici condotti su LentiGlobin non continuino o non si ripetano nei nostri studi clinici in corso, programmati o ampliati condotti su LentiGlobin, i rischi che le modifiche apportate al processo produttivo di LentiGlobin non portino migliori risultati per i pazienti, i rischi che gli studi clinici su LentiGlobin non siano sufficienti a sostenere le domande di approvazione normativa regolatoria o commerciale negli Stati Uniti e nell'UE, il rischio di un ritardo nell'arruolamento dei pazienti nei nostri studi clinici e il rischio che uno o più dei nostri prodotti candidati non venga sviluppato, approvato o commercializzato con successo. Per una ultariore discussione diapprofondimento circa altri rischi e incertezze e altri importanti fattori che possano provocare una differenza nei nostri risultati effettivi rispetto a quelli contenuti nelle dichiarazioni a carattere di previsionaliprevisione, vedere la sezione intitolata "Fattori di rischio" nelloa nostroa più recente documento Form 10-Q, oltre che a discussioni sui potenziali rischi, incertezze e altri importanti fattori nei nostri documenti futuri depositati presso la Securities and Exchange Commission. Tutte le informazioni contenute nel presente comunicato stampa sono valide alla data del presente comunicato stampa, e bluebird bio non si assume alcun obbligo di aggiornare queste informazioni tranne nei casi previsti dalla legge.Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è l'unico giuridicamente valido.

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