La Commissione europea concede l'autorizzazione alla commercializzazione per Strensiq™ (asfotase alfa) per il trattamento dei pazienti affetti da ipofosfatasia (HPP) con esordio pediatrico

Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALXN) ha oggi annunciato che la Commissione europea ha approvato l'uso di Strensiq™ (asfotase alfa) come terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine per i pazienti affetti da ipofosfatasia (HPP) con esordio pediatrico, per il trattamento delle manifestazioni a livello osseo. Il riassunto delle caratteristiche del prodotto (SmPC) dichiara che l'HPP è associata a manifestazioni ossee multiple, come rachitismo/osteomalacia, alterazioni del metabolismo calcio e fosfato, crescita e mobilità ridotte, insufficienza respiratoria che può richiedere ventilazione, e convulsioni sensibili alla vitamina B6. Strensiq è la prima terapia approvata nell'Unione europea (UE) per il trattamento dei pazienti affetti da HPP, una malattia metabolica estremamente rara e potenzialmente mortale. Alexion prevede di iniziare a fornire il farmaco in Germania entro l'inizio del quarto trimestre 2015 e sta avviando le pratiche per il rimborso con le autorità sanitarie di altri paesi europei.

"L'ipofosfatasia è una malattia estremamente rara con conseguenze potenzialmente devastanti per i pazienti e le loro famiglie. Senza un trattamento adeguato, i malati possono risentire di problemi importanti legati allo sviluppo, alla crescita e alla mobilità, con un rischio estremamente elevato di mortalità infantile", ha dichiarato la dottoressa Christine Hofmann, libero docente e dottoressa presso il Reparto reumatologia e osteologia pediatrica dell’Ospedale pediatrico della University of Würzburg, Würzburg, Germania. "Valuto molto positivamente che i pazienti affetti da HPP in Europa dispongano ora di un trattamento approvato in grado di affrontare le cause sottostanti questa malattia genetica permanente fornendo all'organismo la fosfatasi alcalina non tessuto specifica mancante.

L'HPP è una malattia metabolica genetica e progressiva che può avere conseguenze devastanti su più organi del corpo, fino a complicanze debilitanti o potenzialmente mortali. È una malattia estremamente rara, che colpisce cioè meno di 20 pazienti per milione rispetto alla popolazione generale.¹ L'HPP è caratterizzata da un difetto nella mineralizzazione delle ossa che può portare alla deformità delle ossa e ad altre anomalie dell'apparato scheletrico, oltre a complicanze sistemiche come una forte debolezza muscolare, convulsioni, dolore e insufficienza respiratoria con morte prematura nei neonati.^2-6

"Come primo trattamento approvato per l’HPP con esordio pediatrico, Strensiq rappresenta una terapia innovativa per i pazienti affetti da questa malattia estremamente rara, devastante e potenzialmente mortale. Siamo lieti che l'etichetta UE consenta ai pazienti che presentano sintomi di HPP prima dei 18 anni di poter essere sottoposti al trattamento", ha commentato David Hallal, direttore generale di Alexion. "Ringraziamo i ricercatori, i pazienti e le loro famiglie, per aver partecipato agli studi clinici che hanno reso possibile ottenere questa approvazione. Stiamo avviando le procedure di rimborso presso le autorità sanitarie di tutta Europa per garantire che i pazienti affetti da HPP con esordio pediatrico possano accedere il più rapidamente possibile a Strensiq, un trattamento in grado di cambiare radicalmente la vita".

La CE ha concesso l'autorizzazione al commercio per Strensiq come terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine per i pazienti affetti da HPP con esordio pediatrico, nel trattamento delle manifestazioni ossee della malattia. Il riassunto delle caratteristiche del prodotto (SmPC) dichiara che l'HPP è associato a manifestazioni ossee multiple, come rachitismo/osteomalacia, alterazioni del metabolismo calcio e fosfato, crescita e mobilità ridotte, insufficienza respiratoria che può richiedere ventilazione e convulsioni sensibili alla vitamina B6. La storia dei pazienti affetti da ipofosfatasia con esordio pediatrico di età neonatale non trattati indica alti tassi di mortalità in caso di necessità di ventilazione. Il riassunto delle caratteristiche del prodotto riferisce inoltre che il 71% dei neonati trattati con Strensiq che necessitavano di ventilazione sono sopravvissuti e hanno continuato il trattamento.

L'approvazione alla commercializzazione di Strensiq da parte della CE interessa tutti e 28 gli stati membri della UE, oltre a Islanda, Norvegia e Lichtenstein, e fa seguito al parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP). Strensiq ha ricevuto l'approvazione per il trattamento dell'HPP anche dal Ministero giapponese della salute, del lavoro e delle politiche sociali e da Health Canada. L'FDA ha concesso la designazione di Breakthrough Therapy per Strensiq e ha accettato la domanda di registrazione per biofarmaci (Biologics License Application) di Alexion come revisione prioritaria.

Dati clinici

L'approvazione di Strensiq nella UE si è basata su dati clinici provenienti da studi registrativi prospettici e dalle relative estensioni, che includevano 68 pazienti affetti da HPP con esordio pediatrico (da neonati a persone di 66 anni). I risultati dello studio hanno dimostrato che i pazienti affetti da HPP con esordio pediatrico trattati con Strensiq mostravano miglioramenti rapidi e costanti nella mineralizzazione ossea, valutati in base alla scala Radiographic Global Impression of Change (RGI-C), che esamina la severità del rachitismo in base a radiografie. I pazienti arruolati negli studi clinici mostravano miglioramenti anche nella struttura scheletrica, come dimostrato dalle radiografie delle articolazioni, dall'aspetto istologico del materiale osseo sottoposto a biopsia e dall'apparente aumento di statura e di peso.

Le reazioni avverse più comunemente osservate, per la maggior parte non gravi e di medio-moderata intensità, si sono verificate a livello del punto di iniezione ed erano associate alle iniezioni.

Informazioni sull'ipofosfatasia (HPP)

L'HPP è una malattia metabolica, genetica, cronica e progressiva estremamente rara caratterizzata dal difetto di mineralizzazione delle ossa. Può causarne la deformità e portare ad altre anomalie scheletriche, oltre a complicanze sistemiche come forte debolezza muscolare, convulsioni e insufficienza respiratoria o morte prematura.^2-6

L'HPP è il risultato di una mutazione del codice genetico di un enzima noto come "fosfatasi alcalina non tessuto specifica" (TNSALP).^2,3 La deficienza genetica che caratterizza l'HPP può colpire persone di ogni età.² L'HPP viene classificata in base all'età del paziente al momento dell'esordio dei sintomi della malattia. L'esordio infantile e giovanile dell'HPP viene definito come la manifestazione dei primi sintomi entro i 18 anni.

L'HPP può avere conseguenze devastanti per i pazienti di ogni fascia d'età.² In uno studio sulla storia naturale della malattia, i neonati che manifestavano i primi sintomi dell'HPP entro i primi 6 mesi di vita presentavano un tasso elevato di mortalità complessivo, pari al 73% a 5 anni.⁷ In questi pazienti la mortalità è dovuta principalmente a insufficienza respiratoria.^2,6,8 Nei pazienti sopravvissuti fino all'adolescenza e all'età adulta, le conseguenze cliniche a lungo termine possono comprendere fratture ricorrenti e non sanabili, debolezza muscolare, dolore e necessità di ausili per la deambulazione, come sedie a rotelle, deambulatori e bastoni.^2,5

Informazioni su Strensiq^™ (asfotase alfa)

Strensiq^™ (asfotase alfa) è un'innovativa terapia enzimatica sostitutiva creata per far fronte alla causa sottostante l'HPP: il deficit dell'attività di TNSALP. Sostituendosi all'enzima deficitario, il trattamento con Strensiq punta a impedire o ad annullare gli effetti della mineralizzazione ossea difettosa, evitando così la grave morbilità scheletrica e sistemica dei pazienti e la loro morte prematura.

Strensiq ha ricevuto l'approvazione per il trattamento dell'HPP in Giappone e in Canada; l'FDA (Food and Drug Administration) statunitense ha accettato la domanda di registrazione per biofarmaci (Biologics License Application) per Strensiq come revisione prioritaria.

Informazioni importanti per la sicurezza

Nei pazienti trattati con Strensiq sono possibili reazioni di ipersensibilità di tipo allergico grave, come orticaria, difficoltà respiratorie e/o collasso cardiovascolare. La somministrazione di Strensiq può provocare reazioni al punto di iniezione.

In pazienti con meno di 5 anni di età sono stati riportati casi di craniostenosi. Nei pazienti trattati con Strensiq sono stati riportati casi di calcificazione oftalmica (congiuntivale e corneale). Non vi sono dati sufficienti per stabilire una relazione causale tra l'esposizione a Strensiq e progressione di craniostenosi né tra l'esposizione a Strensiq e la calcificazione ectopica.

Il trattamento con Strensiq può aumentare la concentrazione del siero di ormone paratiroideo oppure provocare un aumento di peso eccessivo nei pazienti.

Informazioni su Alexion

Alexion è una società biofarmaceutica globale specializzata nello sviluppo e nella fornitura di terapie che trasformano la vita dei pazienti affetti da malattie rare e devastanti. Alexion produce e commercializza Soliris^® (eculizumab), il primo e unico inibitore complementare approvato per il trattamento dei pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN) e la sindrome emolitico-uremica atipica (SEUa), due malattie estremamente rare e potenzialmente mortali. Alexion si sta inoltre affermando come principale franchiser mondiale nel segmento delle malattie metaboliche rare grazie allo sviluppo in fase avanzata di due terapie, Kanuma™ (sebelipase alfa) per il deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL-d) e Strensiq™ (asfotase alfa) per l'ipofosfatasia (HPP). Alexion prosegue anche nella realizzazione della più robusta pipeline per le malattie rare nel settore biotecnologico, con prodotti candidati estremamente innovativi in diverse aree terapeutiche. In qualità di leader mondiale degli inibitori complementari, la Società sta rafforzando e ampliando il proprio portafoglio di prodotti su diverse piattaforme, inclusa la valutazione delle indicazioni potenziali per Soliris in altre gravi malattie estremamente rare. Questo comunicato stampa e altre informazioni su Alexion sono reperibili sul sito www.alexion.com.

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Dichiarazioni a carattere previsionale

Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni a carattere previsionale, comprese le dichiarazioni relative ai potenziali benefici medici di Strensiq^™(asfotase alfa) per il trattamento dell'ipofosfatasia (HPP). Le dichiarazioni a carattere previsionale sono soggette a fattori che potrebbero causare una differenza tra i risultati e i piani di Alexion e i risultati previsti, come ad esempio le decisioni delle autorità di regolamentazione in materia di autorizzazione all'immissione in commercio o restrizioni materiali alla commercializzazione di Strensiq per l'HPP, ritardi nell'organizzazione di capacità produttive soddisfacenti e nella creazione di infrastrutture commerciali per Strensiq per l'HPP, la possibilità che i risultati di studi clinici non siano predittivi sulla sicurezza e sull'efficacia di Strensiq in popolazioni più ampie o diverse di pazienti, il rischio che terze parti paganti (comprese le agenzie governative) non rimborsino l'uso di Strensiq a livelli accettabili o non effettuino alcun rimborso, il rischio che le previsioni sul numero di pazienti trattati con Strensiq e le osservazioni sulla storia naturale dei pazienti trattati con Strensiq si rivelino inesatte e molti altri rischi di volta in volta specificati nei documenti depositati da Alexion presso la Securities and Exchange Commission inclusi, ma non a titolo esaustivo, i rischi illustrati nella relazione trimestrale di Alexion sul modulo 10-Q per il periodo conclusosi il 30 giugno 2015. Alexion non si assume alcun obbligo di aggiornare queste dichiarazioni a carattere previsionale a seguito di circostanze o eventi successivi alla data del presente comunicato, tranne che per quanto prescritto dalla legge.

Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è l'unico giuridicamente valido.

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