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Atrofia muscolare spinale (SMA): dopo il nusinersen, arriva anche la terapia genica

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(Sezione: Salute) Da malattia orfana di trattamento e a prognosi rapidamente infausta (nel tipo 1), la SMA ha adesso non uno, ma ben due trattamenti potenziali. Il nusinersen, un oligonucleotide antisenso, disponibile da quest’anno anche in Europa e la terapia genica (scAAV9) a somministrazione endovenosa...
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