Atrofia muscolare spinale (SMA): dopo il nusinersen, arriva anche la terapia genica

Quotidiano Sanità SALUTE

Da malattia orfana di trattamento e a prognosi rapidamente infausta (nel tipo 1), la SMA ha adesso non uno, ma ben due trattamenti potenziali. Il nusinersen, un oligonucleotide antisenso, disponibile da quest’anno anche in Europa e la terapia genica (scAAV9) a somministrazione endovenosa... (Quotidiano Sanità)

Su altri media

Disponibile un farmaco così efficace che ne è stata sospesa la sperimentazione precocemente. Notizia buona per chi è affetto da “Atrofia muscolare spinale” SMA (malattia genetica dei centri di midollo spinale). (La Gazzetta del Mezzogiorno)