Malattie mieloproliferative, in Emilia-Romagna ricerca d’eccellenza. Fa tappa a Parma “Insieme Verso Domani”, incontri innovativi tra ematologi e pazienti

Parma, 26/10/2017 (informazione.it - comunicati stampa - salute e benessere) Sono tre malattie del sangue rare, debilitanti e poco conosciute. Vengono chiamate malattie mieloproliferative e condividono lo stesso meccanismo: un alterato funzionamento delle cellule staminali del midollo osseo che producono in maniera incontrollata un eccesso di globuli rossi globuli bianchi e piastrine.
Mielofibrosi, policitemia vera e trombocitemia essenziale hanno ciascuna un’incidenza annua di 2,5 nuovi casi ogni 100.000 abitanti. In Emilia-Romagna dove l’incidenza per trombocitemia e policitemia vera è di 2-4 casi per 100.000 abitanti, mentre per la mielofibrosi è di circa 1 caso ogni 100.000 abitanti.
Se in passato per queste malattie la prognosi era decisamente sfavorevole, negli ultimi anni l’innovazione terapeutica ha consentito di renderle sempre più malattie croniche. Decisivo il contributo della ricerca ematologica italiana e dei centri di riferimento nazionali, come l’Unità Operativa Complessa di Ematologia e Centro Trapianto di Midollo osseo dell’Università di Parma, polo di attrazione per l’Emilia-Romagna e il Centro Italia.
E proprio Parma è stata scelta per ospitare un nuovo appuntamento di “Insieme verso Domani. Affrontiamo uniti le malattie mieloproliferative Philadelphia negative”, ciclo di incontri promossi da Novartis con il patrocinio di AIPAMM - Associazione Italiana Pazienti Malattie Mieloproliferative e del Gruppo AIL Pazienti MMP Ph-: sabato 28 ottobre, dalle ore 9.30 alle 12.00, presso lo Starhotels Du Parc Sala (viale Piacenza, 12/C)) gli ematologi parmensi si confronteranno con pazienti, famigliari e associazioni in un dialogo aperto di scambio e confronto.
«Abbiamo aderito a questa iniziativa, proposta da Novartis, per creare una cultura attorno alle malattie mieloproliferative ed essere più vicini a questa popolazione di pazienti, che incontriamo in un contesto favorevole alla comunicazione informale e alla condivisione di informazioni importanti – afferma Franco Aversa, Direttore dell’U.O.C. di Ematologia e Trapianto di Midollo Osseo (CTMO) dell’Università degli Studi di Parma - la conoscenza e l’informazione favoriscono l’aderenza dei pazienti alla terapia, aspetto determinante per il successo dei trattamenti. In un’epoca in cui circolano facilmente notizie prive di qualunque fondamento scientifico, l’incontro diretto con i pazienti aiuta a rafforzare il legame e la fiducia con il proprio medico curante».
La storia naturale di mielofibrosi, policitemia vera e trombocitemia essenziale è cambiata radicalmente nel 2005, quando venne per la prima volta identificato un difetto genetico alla base del loro processo fisiopatologico, la mutazione JAK2, cui è seguita l’identificazione di altre mutazioni geniche. Questo ha consentito la messa a punto di farmaci a bersaglio mirato specifici per JAK1 e JAK2.
«Le malattie mieloproliferative stanno vivendo da circa 10 anni una fase rivoluzionaria: grazie alla migliore conoscenza delle basi biologiche di queste tre malattie del sangue sono oggi disponibili nuovi farmaci mirati dotati di un meccanismo d’azione specifico per le mutazioni genetiche alla base di queste patologie, quali JAK1 e JAK2 – dichiara Aversa – si tratta di piccole molecole della classe degli inibitori delle tirosin chinasi che colpiscono il cuore della patologia, la sua alterazione molecolare, riducendo gli effetti collaterali su bersagli non specifici e aumentando l’efficacia su quelli specifici, con un miglioramento della sopravvivenza per gran parte dei pazienti e della qualità di vita per tutti. Nuovi inibitori JAK2 presto disponibili amplieranno ancora di più le opzioni terapeutiche e quindi le prospettive di cura delle malattie mieloproliferative».
Per aiutare i pazienti a convivere con queste patologie, gli incontri organizzati nell’ambito del progetto “Insieme verso domani” propongono una panoramica dei più recenti sviluppi della ricerca clinica insieme a testimonianze di pazienti, nei tre ambiti d’interesse: mielofibrosi, policitemia vera e trombocitemia essenziale. Per chiarire ogni dubbio, pazienti e famigliari potranno rivolgere le loro domande a un panel di esperti. Nella sessione conclusiva è previsto l’intervento dei rappresentanti delle associazioni pazienti, seguito da una tavola rotonda per confrontare esperienze e bisogni.
L’adesione al progetto “Insieme verso domani” conferma l’attenzione per i pazienti del Centro di Ematologia e Trapianto di Midollo Osseo dell’Università degli Studi di Parma che lavora nell’ambito dell’Azienda ospedaliera Universitaria di Parma. Una struttura dinamica e attivissima nella sua componente ospedaliera e universitaria.
Il Centro si avvale di un reparto con 12 letti di terapia intensiva per malattie ematologiche aggressive, 3 camere sterili per i trapianti di cellule staminali allogenici e un ampio day hospital-ambulatorio con 4 sale dedicate alle terapie e 4 per visite ambulatoriali, sale d’attesa, laboratori all’avanguardia, con 60 visite al giorno e 10-20 terapie. Oltre 100 le visite settimanali nell’ambito dell’attività ambulatoriale. Il Centro svolge attività di ricerca scientifica di base, clinica e traslazionale, con numerosi protocolli a livello nazionale ed internazionale.