Il primo prodotto di terapia genica di Vivet, VTX 801, mirato alla malattia di Wilson, riceve la designazione di farmaco orfano in Europa e negli Stati Uniti

Vivet Therapeutics ha oggi annunciato che sia la Food and Drug Administration (FDA), sia la Commissione europea (EC) hanno concesso la designazione di farmaco orfano(ODD) al prodotto sperimentale per terapia genetica di Vivet VTX-801, per il trattamento della malattia di Wilson (WD), un'affezione cronicamente debilitante e potenzialmente letale se non trattata.
PARIGI, (informazione.it - comunicati stampa - salute e benessere)

Vivet Therapeutics ha oggi annunciato che sia la Food and Drug Administration (FDA), sia la Commissione europea (EC) hanno concesso la designazione di farmaco orfano(ODD) al prodotto sperimentale per terapia genetica di Vivet VTX-801, per il trattamento della malattia di Wilson (WD), un'affezione cronicamente debilitante e potenzialmente letale se non trattata.

"Questa designazione conferma l'impegno di Vivet nel trattamento dell'alterazione del metabolismo del rame, la malattia di Wilson. La FDA e la CE hanno riconosciuto sia la necessità di una terapia sicura ed efficace della malattia di Wilson mediante il ripristino fisiologico dell'omeostasi del rame, sia il potenziale di VTX 801 per rispondere a questa esigenza", ha dichiarato Jean-Philippe Combal, amministratore delegato di Vivet Therapeutics.

VTX-801 è il primo prodotto di terapia genica di Vivet a ricevere la designazione di farmaco orfano. Si tratta di un importante fattore trainante per Vivet, in particolare attraverso l'esclusiva di mercato di 10 e 7 anni rispettivamente nella UE e negli Stati Uniti, se VTX-801 otterrà l'approvazione per il trattamento della malattia di Wilson. L'inizio dello sviluppo clinico è previsto per il quarto trimestre del 2018, sia negli Stati Uniti, sia nella UE.

"Grazie alla nostra collaborazione strategica con la Fundación para la Investigación Médica Aplicada (FIMA) presso il Centro de Investigación Medica Aplicada (Università di Navarra, in Spagna), stiamo realizzando una piattaforma senza precedenti per rispondere alle principali difficoltà nella terapia genica, in particolare il miglioramento della sostenibilità e della tolleranza immunologica, nello specifico per la malattia di Wilson e altre patologie genetiche metaboliche epatiche rare. Una risorsa fondamentale per questa piattaforma è un nuovo sierotipo AAV-Anc80 diretto al fegato, concesso in licenza da Massachusetts Eye and Ear (MEE), una clinica universitaria della Harvard Medical School di Boston", ha aggiunto Jean-Philippe Combal.

Per ulteriori informazioni visitare il sito www.vivet-therapeutics.com

Informazioni su VTX-801: VTX-801 è un virus adeno-associato (AAV) contenente un gene codificante per il trasportatore del rame mini-ATP7B funzionale, la cui funzione è ripristinare il metabolismo epatico attraverso il targeting delle cellule del fegato.

Informazioni sulla malattia di Wilson: la malattia di Wilson è una patologia orfana ereditaria che colpisce circa 1:40.000 individui. In questa affezione la pathway fisiologica di eliminazione biliare del rame risulta alterata, con conseguente accumulo nei tessuti di livelli di rame tossici, in particolare nel fegato e nel sistema nervoso centrale. L'insorgenza dei sintomi solitamente si manifesta negli adolescenti o nei giovani e, se non trattata, l'affezione progredisce in modo uniforme fino a causare complicanze gravemente debilitanti e morte. La malattia è causata dalle mutazioni inattivanti del gene codificante per il trasportatore del rame ATP7B.

Informazioni su Vivet Therapeutics: Vivet Therapeutics è una società biotecnologica specializzata in terapie geniche con sede a Parigi, in Francia, impegnata nella ricerca, nello sviluppo e nella commercializzazione futura di prodotti per terapie geniche mirate alle malattie epatiche ereditarie con elevate esigenze mediche.

Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è l'unico giuridicamente valido.

Copyright Business Wire 2017

Vivet Therapeutics
Media e investitori:
Thomas Daniel, +33 6 68 88 38 60
Direttore sviluppo aziendale
info@vivet-therapeutics.com

Facebook Twitter GooglePlus Pinterest Linkedin Tumblr
Per maggiori informazioni
Ufficio Stampa
 Business Wire (Leggi tutti i comunicati)
40 East 52nd Street, 14th Floor
10022 New York Stati Uniti
Allegati
La Commissione europea concede la designazione di farmaco orfano alla terapia sperimentale di Allena Pharmaceuticals per il trattamento dell'iperossaluria primaria La Commissione europea concede la designazione di farmaco orfano alla terapia sperimentale di Allena Pharmaceuticals per il trattamento dell'iperossaluria primaria  -  Allena Pharmaceuticals, Inc., società biofarmaceutica specializzata nell'offerta di terapie enzimatiche orali innovative, specifiche e non adsorbite per i pazienti con gravi patologie…
Provision Healthcare ottiene l'approvazione dell'ente statunitense preposto al controllo dei farmaci e degli alimenti (Food and Drug Administration, FDA) per il suo sistema per terapia protonica ProNova SC360 Provision Healthcare ottiene l'approvazione dell'ente statunitense preposto al controllo dei farmaci e degli alimenti (Food and Drug Administration, FDA) per il suo sistema per terapia protonica ProNova SC360  -  ProNova Solutions, la consociata di Provision Healthcare impegnata in attività di ricerca, sviluppo e produzione, ha ottenuto l'approvazione…
Alecensa® di Chugai riceve la designazione di terapia innovativa da parte dell'FDA per la terapia di prima linea del carcinoma polmonare non a piccole cellule positivo all'ALK (anaplastic lymphoma kinase) Alecensa® di Chugai riceve la designazione di terapia innovativa da parte dell'FDA per la terapia di prima linea del carcinoma polmonare non a piccole cellule positivo all'ALK (anaplastic lymphoma kinase)  -  Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. (TOKYO:4519) ha annunciato che l’ente statunitense preposto al controllo dei farmaci e degli alimenti (Food and…
ACTEMRA®/RoACTEMRA® di Chugai riceve la designazione di Terapia innovativa dall’FDA americana per l’arterite a cellule giganti ACTEMRA®/RoACTEMRA® di Chugai riceve la designazione di Terapia innovativa dall’FDA americana per l’arterite a cellule giganti  -  Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. (TOKYO:4519) ha annunciato in data odierna di aver ottenuto la designazione di Terapia innovativa dalla Food and Drug Administration (FDA) americana per ACTEMRA®/RoACTEMRA® (tocilizumab), un…
Rituximab biosimilare di Sandoz sottomesso a FDA (Food and Drug Administration)  -  Sandoz, divisione del gruppo Novartis e leader globale nel settore dei farmaci biosimilari, annuncia oggi che l’ente regolatorio americano Food and Drug Administration (FDA) ha accettato la domanda di registrazione - Biologics License Application (BLA) - del biosimilare…
Loading....