Vtesse avanza alla fase 2b/3 nella prova clinica del VTS-270 per il morbo di Niemann-Pick di tipo C1 con selezione di dosaggio per valutazione nella seconda e ultima fase di prova ed espansione in Europa

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Dodici pazienti negli Stati Uniti e Regno Unito, di età compresa tra i 4 e i 21 anni, hanno costituito la parte di definizione del dosaggio della fase 2b/3 della prova clinica. Sulla base di tutti i dati raccolti dalle esperienze dei primi 12 pazienti, un comitato indipendente di selezione di dosaggio (CSD) ha raccomandato una dose di 900 mg da somministrare ogni due settimane per la durata della prova a ciascun paziente randomizzato per trattamento attivo. Questa dose è stata scelta per il suo giusto equilibrio tra sicurezza, tollerabilità e potenziale efficacia. In aggiunta al suo uso, nella fase di definizione del dosaggio c'è stata una significativa esperienza con 900 mg nella prova clinica di fase 1 con il VTS-270, dando così maggior fiducia nella selezione della dose da parte del CSD.

Vtesse ha anche esteso con successo la sua prova clinica, che ora include dieci siti di studio negli Stati Uniti, Regno Unito, Spagna, Francia e Germania, con altri dieci altri siti che dovrebbero partire presto. Vtesse anticipa anche l'espansione in Turchia e in Australia sulla base di discussioni avviate con ricercatori locali e gruppi di patrocinio del paziente in quei paesi.

"Siamo incoraggiati dai dati della fase 1/2 con VTS-270 ad oggi, così come dai sostanziali progressi nella nostra prova di fase 2b/3. Nello scegliere una dose e attivare 10 siti clinici, noi di Vtesse dimostriamo il nostro impegno ad avanzare rapidamente in questa prova clinica e a rendere il più agevole possibile la partecipazione dei pazienti e delle loro famiglie," ha dichiarato il dr. Ben Machielse, presidente e AD di Vtesse. "Siamo lieti che i pazienti e le loro famiglie abbiano espresso interesse ad aderire alla seconda parte di questa prova cruciale e stiamo lavorando per arruolare appieno gli altri nei prossimi mesi. Con la selezione di dosaggio ora completata, le famiglie dei pazienti con NPC che siano interessate a partecipare possono contattare uno dei nostri siti clinici di prova, come elencato su www.theNPCstudy.com, per determinare se possono essere ammessi a partecipare al resto della prova."

Il dr. Machielse ha aggiunto: "Tutto il team Vtesse è particolarmente grato ai pazienti, ai loro genitori e famiglie, ai medici e i gruppi di patrocinio del paziente che hanno aderito e contribuito a svolgere la prima parte del nostro studio. Hanno reso l'avanzamento di questa prova cruciale una realtà."

Nel gennaio 2016, Vtesse ha annunciato che la U.S. Food & Drug Administration (FDA) ha accordato la designazione di Terapia di Svolta per il VTS-270 nel trattamento dell'NPC. Sia l'FDA che la European Medicines Agency (EMA) avevano precedentemente assegnato lo status di Medicinale Orfano al VTS-270. Il programma clinico di Vtesse è disegnato specificamente per il VTS-270, che possiede un'impronta chimica unica e ben definita basata su controlli di produzione rigorosi ed una profonda caratterizzazione (bio)chimica. La sicurezza e la tollerabilità di altre composizioni di ciclodestrina, alle dosi studiate per il VTS-270 e quando sommistrate per via IT, non possono essere assicurate e non sono supportate dall'evidenza scientifica che è stata invece sviluppata per il VTS-270.

Informazioni su NPC

NPC è una malattia genetica progressiva, irreversibile, cronicamente debilitante, ed infine letale. E' causata da un difetto nel trasporto dei lipidi nella cellula, che porta ad un eccessivo accumulo di lipidi nel cervello, fegato e milza. Il National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) di NIH e l' Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD), in stretta collaborazione con i pazienti e i gruppi di sostegno al paziente, hanno avviato la fase di sviluppo del farmaco per il VTS-270. Vtesse guida il processo di sviluppo formale del farmaco nella sua fase avanzata. VTS-270 ha dimostrato di ridurre significativamente il progresso della malattia negli studi sugli animali, e i dati preliminari indicano dei trend positivi nei marcatori esplorativi di efficacia in una prova clinica in fase 1 sui pazienti affetti da NPC.

Informazioni su Vtesse

Vtesse, Inc. è un'azienda specializzata in malattie rare dedicata a sviluppare farmaci per pazienti affetti da malattie scarsamente servite. Vtesse lavora collaborativamente con l'NIH, con altri centri accademici primari, con i genitori e i gruppi di patrocinio del paziente, per portare avanti uno studio clinico fondamentale di VTS-270 (una specifica e ben caratterizzata composizione di beta-ciclodestrine) per il trattamento dell'NPC, e condurre scoperte pre-cliniche e sviluppo di altri nuovi farmaci per NPC ed altre malattie di accumulo lisosomiale (LSD). L'azienda è guidata da un team dirigenziale di grande esperienza che è stato coinvolto nello sviluppo di oltre 20 farmaci approvati. Un consorzio esperto di investitori quali Alexandria Venture Investments, Bay City Capital LLC, Lundbeckfond Ventures, New Enterprise Associates e Pfizer Venture Investments, ha impegnato fondi iniziali adeguati a portare questo composto in una prova clinica cruciale. Vtesse ha sede a Gaithersburg, in Maryland ed è la prima azienda uscita da Cydan Development, Inc. Per maggiori informazioni, si prega di visitare www.vtessepharma.com.