MALATTIE RARE: Ricerca Galderma per l’ittiosi lamellare
Galderma, il programma di sviluppo del trifarotene, centra un importante obiettivo contro l'ittiosi lamellare, una malattia orfana.
Milano,
(informazione.it - comunicati stampa - salute e benessere)
Galderma ha annunciato che il programma di sviluppo della molecola trifarotene contro l'ittiosi lamellare, una patologia orfana debilitante che causa la formazione di squame su tutta la pelle, ha superato i test di sicurezza e tollerabilità nel corso di uno studio clinico di fase I. Il trifarotene è una molecola innovativa in corso di sviluppo da parte di Galderma, la divisione di Nestlé Skin Health specializzata in soluzioni medicali.
La molecola trifarotene è un nuovo agonista dell’acido retinoico, specificatamente progettato per essere altamente selettivo sul suo target (RARγ, Retinoic Acid Receptor γ) e con una bassa stabilità metabolica sistemica, che è correntemente in sviluppo clinico per il trattamento di altre condizioni dermatologiche comuni.
La sua funzionalità retinoide e le potenti proprietà cheratolitiche lo rendono un’innovativa opzione terapeutica per l’ittiosi lamellare.
La formulazione Galderma in crema è pensata per adattarsi a tutte le condizioni della malattia. Le osservazioni preliminari su di un gruppo di volontari ha riscontrato una buona tollerabilità che permette lo sviluppo di questo farmaco per il trattamento dell’ittiosi lamellare in uno studio di fase II.
Nel 2014 l’americana FDA, Food and Drug Administration, ha stabilito che il trifarotene rientra tra le molecole orfane per il trattamento della ittiosi congenita. L’ittiosi comprende un largo numero di disordini della pelle con diverse eziologie. L'ittiosi lamellare è una malattia rara della pelle evidente già alla nascita e persistente per tutta la vita. In genere, il neonato affetto presenta un quadro tipico in cui la sua pelle è avvolta in una specie di membrana trasparente, che può rendere difficoltose la respirazione o la nutrizione e che può comportare alcune alterazioni delle palpebre e delle labbra. Quando la membrana si rompe e cade (nel giro di 10-14 gg) si possono avere disturbi come perdita eccessiva di liquidi, difficoltà nella regolazione della temperatura corporea e aumentato rischio di infezioni. In seguito, la malattia si manifesta con lo sviluppo di squame, specie in corrispondenza delle articolazioni, con ispessimenti della pelle delle mani e dei piedi ed eventualmente con arrossamenti. Si possono verificare anche alterazioni dei capelli e delle unghie. La malattia non pone pericoli per la sopravvivenza, ma può causare notevole stress psicologico alle persone colpite ed ai familiari.
"Siamo lieti di constatare che i risultati di questo studio supportano lo sviluppo continuativo del trifarotene, che potrebbe rispondere in modo innovativo alle esigenze dei pazienti affetti da ittiosi lamellare” ha dichiarato il Dr. Thibaud Portal, vicepresidente della business unit di Galderma che opera nel settore dei farmaci soggetti a prescrizione medica.
La molecola trifarotene è un nuovo agonista dell’acido retinoico, specificatamente progettato per essere altamente selettivo sul suo target (RARγ, Retinoic Acid Receptor γ) e con una bassa stabilità metabolica sistemica, che è correntemente in sviluppo clinico per il trattamento di altre condizioni dermatologiche comuni.
La sua funzionalità retinoide e le potenti proprietà cheratolitiche lo rendono un’innovativa opzione terapeutica per l’ittiosi lamellare.
La formulazione Galderma in crema è pensata per adattarsi a tutte le condizioni della malattia. Le osservazioni preliminari su di un gruppo di volontari ha riscontrato una buona tollerabilità che permette lo sviluppo di questo farmaco per il trattamento dell’ittiosi lamellare in uno studio di fase II.
Nel 2014 l’americana FDA, Food and Drug Administration, ha stabilito che il trifarotene rientra tra le molecole orfane per il trattamento della ittiosi congenita. L’ittiosi comprende un largo numero di disordini della pelle con diverse eziologie. L'ittiosi lamellare è una malattia rara della pelle evidente già alla nascita e persistente per tutta la vita. In genere, il neonato affetto presenta un quadro tipico in cui la sua pelle è avvolta in una specie di membrana trasparente, che può rendere difficoltose la respirazione o la nutrizione e che può comportare alcune alterazioni delle palpebre e delle labbra. Quando la membrana si rompe e cade (nel giro di 10-14 gg) si possono avere disturbi come perdita eccessiva di liquidi, difficoltà nella regolazione della temperatura corporea e aumentato rischio di infezioni. In seguito, la malattia si manifesta con lo sviluppo di squame, specie in corrispondenza delle articolazioni, con ispessimenti della pelle delle mani e dei piedi ed eventualmente con arrossamenti. Si possono verificare anche alterazioni dei capelli e delle unghie. La malattia non pone pericoli per la sopravvivenza, ma può causare notevole stress psicologico alle persone colpite ed ai familiari.
Lo sviluppo di questa molecola ha il potenziale per fare la differenza nel trattamento di questa patologia congenita ed i risultati sono molto positivi.
Ufficio Stampa
