ADDMEDICA ottiene l'approvazione della FDA per il farmaco orfano Siklos®, primo e unico trattamento a base di idrossiurea* per pazienti pediatrici affetti da anemia falciforme.

* Idrossiurea o idrossicarbamide (nome internazionale non proprietario).

PARIGI, 15/03/2018 (informazione.it - comunicati stampa - salute e benessere)

ADDMEDICA ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Siklos^®(compresse di idrossiurea), in pazienti pediatrici, di almeno due anni di età, affetti da anemia falciforme.

L'approvazione è stata ottenuta sulla base di una revisione in via prioritaria e della designazione di farmaco orfano.

Particolarmente indicato per popolazioni pediatriche, Siklos^® offre possibilità di dosaggio per agevolare la regolazione in base al peso del paziente per ottenere il miglior rapporto efficacia/tolleranza per ogni bambino durante le fasi della crescita.

L'approvazione di Siklos^® da parte della FDA è stata concessa sulla base dei dati di efficacia e sicurezza raccolti nell'ambito di uno studio di coorte, Escort-HU, che ha preso in esame centinaia di pazienti adulti e bambini trattati con Siklos^® in Europa.

Secondo François Anger, Presidente di ADDMEDICA:

“L'approvazione di Siklos^® da parte della FDA rappresenta una svolta importante nel trattamento dei bambini americani affetti da anemia falciforme. I pazienti europei traggono vantaggi dall’uso di Siklos^®, l'unica forma di idrossiurea indicata nella pediatria mondiale, sin dal 2007. Questo esito positivo è altresì imputabile ai pazienti che hanno accettato di partecipare allo studio Escort-HU e ai medici che lo hanno reso possibile. Con la nuova approvazione della FDA, ADDMEDICA rafforza la sua leadership in campo di trattamento dell'anemia falciforme, continuando a investire nello sviluppo e nella disponibilità di questo prodotto terapeutico fondamentale in nuovi Paesi".

Siklos^® sarà commercializzato negli Stati Uniti da Medunik USA Inc.

"Siamo lieti di collaborare con ADDMEDICA alla distribuzione di questo farmaco orfano riconosciuto come terapia farmacologica di riferimento nell'anemia falciforme. Esso migliorerà la salute e la qualità di vita di centinaia di bambini affetti da tale patologia negli Stati Uniti" afferma Éric Gervais, Vicepresidente esecutivo di Medunik. “Il lancio di Siklos^® nei prossimi mesi afferma la nostra presenza negli Stati Uniti per quanto riguarda le terapie con farmaci orfani ed è l'ultimo di una serie di traguardi importanti raggiunti dalla società”.

Informazioni sull'anemia falciforme

L'anemia falciforme è una malattia particolarmente invalidante, le cui manifestazioni acute più comuni sono crisi dolorose vaso-occlusive a livello di ossa, polmoni (sindrome toracica acuta) e organi più vascolarizzati, nonché ictus. Può essere potenzialmente letale, specialmente in caso di sindrome toracica acuta.

La malattia è causata da molecole di emoglobina anomale che, in talune condizioni, provocano rigidità e una particolare forma a falce nei globuli rossi, da cui deriva il nome di ‘anemia falciforme’.

I globuli rossi falciformi tendono ad aggregarsi, creando coaguli e bloccando il flusso sanguigno vascolare, con conseguenti crisi vaso-occlusive.

La malattia è caratterizzata da vari gradi di anemia e possono subentrare complicanze croniche a livello di vari organi, come, ad esempio, insufficienza epatica o renale e ritardo della crescita.

La manifestazione clinica della malattia e la sua evoluzione variano notevolmente da un individuo all’altro.

Le crisi dolorose vaso-occlusive costituiscono la causa più comune di ricovero in pazienti affetti da anemia falciforme, il che rappresenta un costo molto elevato per la società.

A oggi, l'idrossiurea è considerata il trattamento farmacologico di riferimento per tale patologia.

Negli USA, sono circa 100.000 le persone affette da anemia falciforme, rispetto ai quasi 60.000 dell'Europa. In entrambi i casi, viene considerata una malattia rara (meno di 5 casi per ogni 10.000 abitanti).

Cenni su ADDMEDICA

Fondata nel 2005, ADDMEDICA è una società farmaceutica con sede in Francia, attiva nello sviluppo e nella commercializzazione di prodotti medicali per malattie rare ed esigenze mediche insoddisfatte. I principali settori terapeutici e di sviluppo di ADDMEDICA sono:

• Malattie genetiche e relativo trattamento

• Trapianto di organi e ingegneria tissutale

• Guarigione delle ferite e rigenerazione tissutale.

ADDMEDICA ha sviluppato Siklos^® appositamente per l'anemia falciforme. Nel 2007, ha ottenuto un'autorizzazione alla commercializzazione in Europa di Siklos^®, il primo e unico medicinale indicato nella prevenzione di crisi dolorose vaso-occlusive ricorrenti in pazienti affetti da anemia falciforme. ADDMEDICA ha ora ottenuto l'approvazione della FDA per l'impiego di Silos® nel trattamento dell'anemia falciforme in pazienti pediatrici di almeno due anni di età. Forte dell'esperienza acquisita nel settore, ADDMEDICA sta perseguendo lo sviluppo internazionale di Siklos^®.

Ulteriori ragguagli disponibili sul sito: http://www.addmedica.com

Cenni su Medunik USA

Con sede in Pennsylvania, Medunik USA è dedita al miglioramento della salute e qualità di vita di americani affetti da malattie rare, rendendo disponibili sul mercato statunitense diverse terapie con farmaci orfani. Grazie a partenariati strategici instaurati in tutto il mondo, la società vanta un'esperienza indispensabile nei processi di approvazione e accesso al mercato, nonché nella commercializzazione di terapie con farmaci orfani. Ulteriori ragguagli disponibili sul sito: www.medunikusa.com.

Fonti:

Inerenti la malattia

https://www.nhlbi.nih.gov/health/health-topics/topics/sca

https://www.orpha.net/data/patho/Pub/fr/Drepanocytose-FRfrPub125v01.pdf

Inerenti Siklos^® negli USA

https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm590096.htm

https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/208843s000lbl.pdf

Inerenti Siklos^® in Europa

http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/000689/human_med_001050.jsp&mid=WC0b01ac058001d125&murl=menus/medicines/medicines.jsp

Inerenti lo studio Escort-HU

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02516579