Innorna annuncia di aver ricevuto dall'FDA le designazioni di Farmaco orfano e di Malattia pediatrica rara per il suo IN013 per il trattamento del morbo di Wilson

Innorna, società biotecnologica allo stadio clinico che rivoluziona i medicinali a mRNA con la sua tecnologia innovativa di distribuzione delle nanoparticelle lipidiche (LNP), ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha assegnato entrambe la Designazione di malattia pediatrica rara (RPDD) e la Designazione di farmaco orfano ( ODD ) alla sua terapia sperimentale a mRNA, IN013, per il trattamento del morbo di Wilson (MW). La doppia assegnazione accelera lo…

BOSTON e HONG KONG, 28/04/2025 (informazione.it - comunicati stampa - scienza e tecnologia)

Innorna, società biotecnologica allo stadio clinico che rivoluziona i medicinali a mRNA con la sua tecnologia innovativa di distribuzione delle nanoparticelle lipidiche (LNP), ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha assegnato entrambe la Designazione di malattia pediatrica rara (RPDD) e la Designazione di farmaco orfano (ODD) alla sua terapia sperimentale a mRNA, IN013, per il trattamento del morbo di Wilson (MW). La doppia assegnazione accelera lo sviluppo clinico di IN013, che promuove la missione di Innorna di portare terapie innovative ai pazienti affetti da MW.

Informazioni sulle designazioni FDA

La Designazione di malattia pediatrica rara (RPDD) incentiva le terapie per malattie gravi o pericolose per la vita che colpiscono meno di 200.000 pazienti statunitensi, principalmente di età pari o inferiore ai 18 anni.

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