APREMILAST, CONFERME DI EFFICACIA IN FASE II NEI PAZIENTI CON COLITE ULCEROSA ATTIVA

In occasione della 13^a edizione del convegno ECCO (European Crohn’s and Colitis Organisation) in corso a Vienna, sono stati presentati i dati della sperimentazione clinica di fase II multicentrica randomizzata, controllata con placebo, di apremilast in pazienti affetti da colite ulcerosa attiva non rispondenti ad almeno una terapia convenzionale, ma naïve ai farmaci biologici. I risultati hanno mostrato che un numero statisticamente superiore di pazienti trattati con apremilast 30 mg, due volte al giorno (BID), ha raggiunto la remissione clinica rispetto ai pazienti trattati con placebo (P<0,05).

Nel corso dello studio, sono stati randomizzati 170 pazienti in tutto nel braccio placebo, apremilast 40 mg BID o apremilast 30 mg BID. Nel braccio trattato con apremilast 40 mg BID (n=55) l’endpoint primario dello studio era la remissione clinica misurata con il Total Mayo Score (TMS) alla settimana 12. La remissione clinica misurata con TMS alla settimana 12 è stata raggiunta dal 21,8% dei pazienti nel braccio trattato con apremilast 40 mg BID (n=55) rispetto al 13,8% nel gruppo che aveva assunto il placebo (n=58; P non significativa ). Nel braccio trattato con apremilast 30 mg BID, il 31,6% dei pazienti (n=57) ha raggiunto la remissione clinica misurata con il TMS alla settimana 12 rispetto al 13,8% nel gruppo che aveva assunto il placebo (n=58; P<0,05).

“Il raggiungimento della remissione clinica, che richiede un miglioramento endoscopico della mucosa, rappresenta un risultato significativo nel trattamento della colite ulcerosa”, afferma Silvio Danese, Responsabile del Centro di Ricerca per le Malattie Infiammatorie Croniche dell'intestino dell’Ospedale Humanitas di Rozzano, Milano, l’autore che ha presentato i risultati. “Questi risultati suggeriscono che apremilast, che nello studio di 12 settimane in questione ha migliorato la probabilità di ottenere la remissione, merita di essere analizzato ulteriormente in una sperimentazione clinica di respiro più ampio”.

La remissione clinica misurata tramite il Partial Mayo Score (PMS), endpoint secondario, è stata raggiunta alla settimana 12 dal 59,6% di pazienti che avevano assunto apremilast 30 mg BID rispetto al 36,2% nel braccio che aveva assunto il placebo (P=0,0124) ed è stata conseguita anche dal 52,7% di pazienti che avevano assunto apremilast 40 mg BID (P=Non significativa rispetto al placebo).

Ulteriori endpoint secondari esaminati durante la sperimentazione clinica – remissione endoscopica (Mayo Score endoscopico ≤1), risposta clinica misurata con TMS, biomarker sierologici e guarigione della mucosa (remissione endoscopica e istologica combinata) – hanno mostrato miglioramenti clinicamente significativi relativi ad apremilast 30 mg BID rispetto al placebo.

“L’efficacia della terapia dimostrata da questi dati incoraggia i nostri piani nel continuare un programma clinico di fase III per OTEZLA^® (apremilast) 30 mg BID per il trattamento della colite ulcerosa”, afferma Terrie Curran, Presidente Inflammation and Immunology di Celgene. “Continueremo a impegnarci per sviluppare opzioni terapeutiche innovative, orali e immunomodulanti per i pazienti affetti da malattie infiammatorie intestinali.”

Gli eventi avversi emersi dal trattamento individuati in almeno il 5% di pazienti trattati con apremilast sono stati: cefalea (23% con apremilast in dose di 30 mg BID, 26% con apremilast 40 mg BID e 7% con placebo); infezione virale del tratto respiratorio superiore (rispettivamente 9%, 4% e 2%); nausea (5%, 11% e 9%); dolore addominale (5%, 2% e 2%); dolore alla schiena (0%, 6% e 2%); astenia (5%, 2% e 3%).

Apremilast non è approvato per il trattamento della colite ulcerosa in alcun Paese. A gennaio 2018 la U.S. Food and Drug Administration ha definito apremilast farmaco orfano per il potenziale trattamento di pazienti pediatrici affetti da colite ulcerosa.

Informazioni sulla colite ulcerosa

La colite ulcerosa è una patologia cronica e remittente, scatenata da una risposta immunitaria anomala e prolungata, che crea un’infiammazione duratura e ulcere nella mucosa del colon. In genere i sintomi hanno uno sviluppo graduale nel tempo piuttosto che improvviso . La malattia può essere debilitante e a volte può comportare complicazioni pericolose per la vita. Rappresenta la forma più frequente di malattia infiammatoria intestinale al mondo. Soffrono di colite ulcerosa circa una persona su 198 in Europa e una persona su 402 nel Nord America. Nel 2004, sono state compilate 2,1 milioni di prescrizioni scritte per il trattamento della colite ulcerosa, mentre 716.000 visite ambulatoriali sono state correlate alla malattia. Nel 2010 sono stati registrati 107.000 ricoveri ospedalieri causati da detta patologia.

Informazioni su OTEZLA^®

OTEZLA^® (apremilast), in compresse da 30 mg, è una small molecule orale, che inibisce la fosfodiesterasi 4 (PDE4) specifica per l’adenosina monofosfato ciclico (cAMP). L’inibizione della PDE4 determina livelli superiori di cAMP intracellulare, che modulano indirettamente la produzione di mediatori infiammatori. I meccanismi specifici tramite i quali OTEZLA^® esercita la sua azione terapeutica nei pazienti non sono ancora ben definiti.

Informazioni su Celgene

Celgene Corporation, con sede a Summit, New Jersey, è una società farmaceutica globale integrata, impegnata principalmente nella ricerca, nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie innovative per il trattamento delle neoplasie e delle patologie infiammatorie attraverso soluzioni di prossima generazione in omeostasi della proteina, immuno‐oncologia, epigenetica, immunologia e neuro‐infiammazione. Per ulteriori informazioni, visita il sito www.celgene.com e segui Celgene sui social media: @Celgene, Pinterest, LinkedIn, Facebook e YouTube.

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