Gilead rende noti i tassi SVR12 di tre studi di Fase 3 finalizzati alla valutazione della terapia combinata a dosaggio fisso monogiornaliera a base di sofosbuvir e ledipasvir...

Gilead Sciences, Inc. (Nasdaq: GILD) ha reso noti, in data odierna, i risultati più significativi di tre sperimentazioni cliniche di fase 3 (ION-1, ION-2 e ION-3), finalizzate alla valutazione del regime combinato sperimentale monogiornaliero a dosaggio fisso a base di sofosbuvir 400 mg (SOF), un inibitore della polimerasi appartenente alla classe degli analoghi nucleotidici, e ledipasvir 90 mg (LDV), inibitore dell'NS5A, con e senza ribavirina (RBV), per il trattamento delle infezioni croniche da virus dell'epatite C (HCV) di genotipo 1.

Nell'ambito dei tre studi, 1.952 pazienti affetti da HCV di genotipo 1 sono stati randomizzati per ricevere SOF/LDV con o senza RBV per 8, 12 o 24 settimane di terapia. Di questi, 1.512 pazienti erano naïve al trattamento, 440 erano già stati trattati e 224 presentavano cirrosi compensata.

I tassi ITT (intent-to-treat) di SVR12 osservati a oggi negli studi ION sono riepilogati nella tabella sottostante. I risultati dei bracci di trattamento di 24 settimane dello studio ION-1 saranno disponibili nel primo trimestre del 2014 e verranno presentati in occasione di un prossimo convegno scientifico.

Dei 1.518 pazienti randomizzati nei bracci di 12 settimane dello studio ION-1 e in tutti i bracci degli studi ION-2 e ION-3, 1.456 pazienti (95,9%) hanno raggiunto l'endpoint primario di efficacia della SVR12. Dei 62 pazienti (4,1%) che non hanno raggiunto la SVR12, 36 (2,4%) hanno manifestato fallimento virologico: 35 imputabili a recidiva e solo un paziente a causa di un breakthrough virale durante il trattamento (con mancata adesione alla terapia attestata). 26 pazienti (1,7%) non si sono presentati al follow-up o hanno ritirato il proprio consenso.

Meno eventi avversi sono stati osservati nei bracci con combinazione a dosaggio fisso senza RBV rispetto ai bracci di tutti gli studi ION con somministrazione di RBV. Gli eventi avversi, tra cui astenia e cefalea, osservati nei pazienti sotto terapia con compresse di SOF/LDV sono risultati generalmente lievi. Nei bracci degli studi ION con somministrazione di RBV, gli eventi avversi più comuni sono stati astenia, cefalea, nausea e insonnia. Casi di anemia, tra gli effetti collaterali comuni associati all'assunzione di RBV, sono stati riferiti nello 0,5% dei pazienti del braccio SOF/LDV a fronte del 9,2% di pazienti dei bracci con RBV. Meno dell'1% dei pazienti degli studi ha interrotto la terapia a causa dell'insorgenza di eventi avversi a essa correlati.

"I risultati degli studi ION dimostrano che una terapia semplice, sicura e di breve durata basata sull'assunzione di una sola compressa di sofosbuvir/ledipasvir è in grado di assicurare elevati tassi di guarigione tra i pazienti con infezione da HCV di genotipo 1, al tempo stesso, eliminando la necessità di assumere sia interferone che ribavirina" ha dichiarato il dottor Norbert Bischofberger, vicepresidente esecutivo del reparto Ricerca e Sviluppo, nonché Direttore scientifico presso Gilead Sciences. "Sostenuta da questi risultati, Gilead sta portando a termine la preparazione della documentazione da depositare presso gli enti normativi per sofosbuvir/ledipasvir, con l'obiettivo di presentare la domanda per l'approvazione di nuovo farmaco nel primo trimestre del 2014."

La FDA ha classificato il regime combinato a dosaggio fisso a base di SOF/LDV come terapia innovativa, designazione di norma riservata ai farmaci sperimentali in grado di offrire risultati più significativi a livello terapeutico rispetto alle opzioni attualmente disponibili. Il sofosbuvir è stato approvato come Sovaldi™ negli Stati Uniti e in Canada rispettivamente in data 6 e 13 dicembre. Domande di autorizzazione alla commercializzazione sono in corso di esame nell'Unione Europea, in Australia, Nuova Zelanda, Svizzera e Turchia.

Informazioni sugli studi ION

Gli studi ION di Fase 3 sono sperimentazioni cliniche randomizzate di Fase 3, in aperto, finalizzate a valutare l'efficacia e la sicurezza del regime combinato monogiornaliero a dosaggio fisso a base di SOF/LDV per 8, 12 o 24 settimane, con e senza RBV, nell'ambito di 1.952 pazienti con infezione da HCV di genotipo 1. Gli studi includono pazienti naïve al trattamento o che non avevano precedentemente risposto alle terapie, tra cui regimi a base di inibitori della proteasi. L'endpoint primario di ciascuno studio era SVR12. I risultati completi di tutti e tre gli studi saranno presentati in occasione di una prossima conferenza scientifica.

Nello studio ION-1, 865 pazienti con infezione da HCV di genotipo 1 naïve a terapia, compresi quelli affetti da cirrosi, hanno ricevuto il trattamento a base di SOF/LDV con o senza RBV per 12 o 24 settimane. Nel marzo 2013, una revisione pianificata da parte del comitato preposto al monitoraggio dei dati e della sicurezza (Data & Safety Monitoring Board, DSMB) di dati relativi alla sicurezza e all'efficacia a interim, ricavati da un iniziale arruolamento di pazienti, ha concluso che la sperimentazione avrebbe dovuto continuare senza variazioni. L'arruolamento dei restanti pazienti è stato completato nel maggio 2013. Prima della riunione del DSMB, il piano per l'analisi statistica era stato modificato allo scopo di consentire la valutazione dell'endpoint primario di efficacia per i due bracci di 12 settimane, indipendentemente dai bracci di 24 settimane. Sulla base dell'emendamento, richieste anticipate di autorizzazione presso gli enti normativi si sarebbero potute inoltrare in presenza di tassi di SVR12 superiori al 90% (compresi i pazienti con cirrosi) nei bracci di 12 settimane, considerato che trattamenti di durata superiore non avrebbero evidenziato incrementi statisticamente significativi dei tassi di SVR12.

Lo studio ION-2 ha valutato 440 pazienti con infezione da HCV di genotipo 1 già sottoposti a terapia che non avevano precedentemente risposto ai regimi a base di Peg-IFN (compresi quelli in cui l'interferone peghilato era stato somministrato in associazione a un inibitore della proteasi). Ai pazienti è stato somministrato SOF/LDV con o senza RBV per 12 o 24 settimane.

Nello studio ION-3, 647 pazienti con infezione da HCV di genotipo 1, non cirrotici e naïve a trattamento, sono stati trattati con SOF/LDV con o senza RBV per 8 settimane oppure senza RBV per 12 settimane.

La terapia combinata a dosaggio fisso a base di SOF/LDV è un prodotto sperimentale, la cui sicurezza ed efficacia non sono ancora state determinate.

Informazioni su Gilead Sciences

Gilead Sciences è un’azienda biofarmaceutica impegnata nella scoperta, nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie innovative nei settori della medicina che presentano problemi ancora irrisolti. La missione dell’azienda consiste nel promuovere l’avanzamento delle cure nei pazienti affetti da malattie potenzialmente fatali in tutto il mondo. Gilead, la cui sede generale è a Foster City, California, opera nel Nord America e nel Sud America, in Europa e nella regione Asia Pacifica.

Dichiarazioni rilasciate a titolo di previsione

Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni di previsione, secondo il significato attribuito a tale espressione dal Private Securities Litigation Reform Act del 1995, in quanto tali soggette a rischi, incertezze e altri fattori, tra cui il rischio che Gilead non riesca a presentare la domanda di approvazione per il regime combinato a dose fissa a base di SOF/LDV negli Stati Uniti entro le scadenze previste. La FDA e gli altri enti normativi competenti potrebbero inoltre non approvare il regime combinato a dose fissa a base di SOF/LDV e le autorizzazioni alla commercializzazione, se concesse, potrebbero imporre dei limiti significativi relativamente all’uso del prodotto. Ulteriori studi clinici su sofosbuvir e sul regime combinato a dose fissa a base di SOF/LDV, comprendenti i risultati dei bracci di 24 settimane dello studio ION-1, potrebbero non generare risultati favorevoli. Gilead potrebbe pertanto non riuscire a commercializzare con successo il trattamento combinato a dose fissa a base di SOF/LDV e decidere, per motivi strategici, di interromperne lo sviluppo nel caso in cui, ad esempio, non dovesse concretizzarsi il mercato atteso per il prodotto. I risultati effettivi potrebbero discostarsi in maniera sostanziale da quelli riportati nelle dichiarazioni di previsione in considerazione di tali rischi, incertezze e altri fattori. Si invitano i lettori a non fare eccessivo affidamento sulle presenti dichiarazioni di previsione. I suddetti rischi e altri sono descritti in dettaglio nella relazione trimestrale di Gilead contenuta nel Modulo 10-Q riferita al trimestre conclusosi il 30 settembre 2013, depositata presso l’ente statunitense Securities & Exchange Commission. Tutte le dichiarazioni di previsione sono basate sulle informazioni attualmente a disposizione di Gilead, la quale non si assume alcun obbligo riguardo all’aggiornamento di tali dichiarazioni.

Informazioni esaustive sulla prescrizione di Sovaldi negli Stati Uniti sono rinvenibili all'indirizzo www.Sovaldi.com.

Sovaldi è un marchio commerciale di Gilead Sciences, Inc., o di una sua consociata.

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