MC2 Therapeutics annuncia risultati topline a dimostrazione del profilo favorevole di sicurezza e della riduzione nello staining corneale di MC2-03 nei pazienti con secchezza oculare con cheratite da moderata a grave

MC2 Therapeutics A/S, società di stadio clinico specializzata in dermatologia e oculistica, ha oggi annunciato i risultati topline dello studio di fase 2 MC2-03-C1 Northern Lights per la valutazione della sicurezza e dell'efficacia di MC2-03 (PADciclo™) nei pazienti con secchezza oculare (DED) da moderata a grave. MC2-03 è un collirio contenente ciclosporina (CsA) formulato utilizzando la tecnologia proprietaria PAD™ di MC2 Therapeutics, per ottenere una maggior penetrazione nei tessuti oculari senza ricorrere a eccipienti che potrebbero causare preoccupazioni per la sicurezza degli occhi. I risultati topline saranno presentati all'Ophthalmology Innovation Summit (OIS) di Chicago il 25 ottobre 2018.

In questo studio controllato, randomizzato, in doppio cieco e a bracci paralleli, della durata di 6 mesi, per cui sono stati arruolati 263 pazienti adulti, sono stati messi a confronto due bracci di trattamento attivo (MC2-03 0,06% CsA e MC2-03 0,03% CsA) con due bracci di controllo (MC2-03 veicolo e lubrificante) come terapia aggiuntiva a un lubrificante di trattamento standard. Obiettivo dello studio era la valutazione della sicurezza ed efficacia dei singoli bracci di trattamento e la potenziale dimostrazione delle significative differenze tra i bracci attivi combinati MC2-03 e i bracci di controllo combinati.

La variabile di efficacia primaria era rappresentato dalla proporzione di pazienti con un miglioramento nello staining fluorescente corneale (CFS) al mese 6, in base alla scala Oxford modificata (definiti come responder CFS), di 2 gradi, che viene riconosciuto dalle autorità di regolamentazione e dagli esperti come rilevante dal punto di vista clinico e medico. I bracci attivi MC2-03 0,06% CsA (n=68) e MC2-03 0,03% CsA (n=66) hanno mostrato un trend simile e omogeneo in una maggior proporzione di responder CFS rispetto a MC2-03 veicolo (n=58) e lubrificante (n=63) (gruppo completo oggetto dell'analisi: n=255). È emersa una differenza significativa tra MC2-03 0,06% CsA rispetto a lubrificante nel confronto tra pazienti con risposta CFS in entrambi gli occhi (43,1% vs 22,8%, p=0,0289), confermata dal confronto tra i bracci attivi combinati MC2-03 e i bracci di controllo combinati (39,5% vs 26,1%, p=0,0358).

58 dei pazienti gravi (108 in totale) sono stati randomizzati nei bracci attivi combinati MC2-03. Questo gruppo di pazienti con cheratite grave sembra aver beneficiato maggiormente del trattamento attivo, poiché un numero significativamente più elevato di pazienti sottoposti a trattamento attivo con MC2-03 è risultato responder CFS rispetto ai bracci di controllo combinati (58,0% vs 31,3%, p=0,0090). Questo risultato è stato confermato nei pazienti gravi con risposta CFS in entrambi gli occhi (42,0% vs 18,8%, p=0,0161), ed è stato ulteriormente supportato dall'endpoint secondario relativo alla variazione di CFS dalla baseline al mese 6, valutato in base all'occhio che presentava le condizioni più gravi (p=0,0496).

Il miglioramento rilevante dal punto di vista clinico e medico dello staining corneale dimostrato dal trattamento con MC2-03 attivo è stato corroborato da un'analisi completa dei biomarcatori di infiammazione tramite citologia a impressione, inclusa una significativa differenza osservata a favore di MC2-03 0,06% CsA rispetto a MC2-03 veicolo nella riduzione delle cellule HLA-DR positive dalla baseline al mese 6 (p=0,028). HLA-DR è uno dei biomarcatori dell'infiammazione maggiormente convalidati per quanto riguarda la superficie oculare e ha dimostrato di essere correlato alla progressione della secchezza oculare (DED).

Un buon profilo di sicurezza è stato confermato in tutti i bracci, senza eventi avversi gravi riferiti in correlazione al farmaco oggetto dello studio (popolazione di sicurezza, n=263). Gli eventi avversi più comuni correlati ai bracci attivi MC2-03 0,06% CsA e MC2-03 0,03% CsA sono stati riferiti a livello oculare, con pochi eventi di dolore e irritazione oculare, a conferma della tollerabilità favorevole di MC2-03 in questo gruppo di pazienti con patologia da moderata a grave.

"I dati dello studio MC2-03-C1 Northern Lights sono positivi ed estremamente promettenti, in particolare per quanto riguarda la popolazione con patologia più grave, che ha presentato risultati superiori alle nostre aspettative iniziali", ha commentato Jesper J. Lange, presidente di MC2 Therapeutics, che ha poi aggiunto: "In aggiunta ai risultati positivi di fase 3 negli Stati Uniti, recentemente annunciati, relativi alla crema MC2-01 PAD™ per il trattamento topico della psoriasi, questi dati sottolineano la capacità della tecnologia PAD™ di ridefinire i prodotti a uso topico".

Steffen Heegaard, dottore, professore, DMSc e consulente, dell'ospedale universitario Rigshospitalet, coordinatore responsabile dello studio, ha commentato: "Vi sono tuttora esigenze di nuove modalità nel trattamento della secchezza oculare grave perché la gestione dei pazienti resta insufficiente, nonostante una terapia approvata. È importante sottolineare che MC2-03 è stato ben tollerato nel corso dello studio e ha dimostrato il potenziale per offrire un trattamento forte e clinicamente significativo per questo gruppo di pazienti che dispone di scarse opzioni terapeutiche".

Non appena terminata la valutazione completa dei risultati, MC2 Therapeutics discuterà con le agenzie di regolamentazione i dati relativi a sicurezza ed efficacia.

Informazioni su MC2 Therapeutics A/S

MC2 Therapeutics A/S è una società di stadio clinico a capitale privato specializzata in dermatologia e oculistica. Utilizzando la sua tecnologia proprietaria PAD™, una nuova classe di veicoli, MC2 Therapeutics sta sviluppando una pipeline di nuove terapie topiche estremamente efficaci create per esperienze uniche dei pazienti.

Per ulteriori informazioni sul gruppo MC2 Therapeutics visitare il sito www.mc2therapeutics.com.

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