Talassemia, United: “Velocizzare approvazione di terapie innovative e mantenere alta attenzione su disponibilità sangue”
Talassemia: news su farmaci, terapie, sperimentazioni e qualità della vita Talassemia, United: “Velocizzare approvazione di terapie innovative e mantenere alta attenzione su disponibilità sangue” Valentino Orlandi, presidente della Federazione, segnala: “La Rete Talassemia italiana non è ancora operativa, è tempo di passare da teoria a pratica” La talassemia, o anemia mediterranea, è una grave forma di anemia emolitica, ossia una malattia dei globuli rossi che, per un difetto genetico, non completano a livello midollare il ciclo di maturazione, per cui sono carenti di emoglobina ed esposti a una continua e rapida distruzione. (Osservatorio Malattie Rare)
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Due importanti sperimentazioni riguardano le persone con beta talassemia e anemia falciforme. (L'Unione Sarda.it)
La beta talassemia e l’anemia falciforme sono due malattie del sangue che possono causare gravi complicanze e condizionare pesantemente la vita di chi ne è affetto. Tuttavia, grazie ai progressi nella ricerca, la prospettiva di guarigione per chi è colpito da queste patologie sembra più concreta che mai, grazie agli sviluppi della terapia genica. (QUOTIDIANO NAZIONALE)
ascolta articolo La tecnica delle forbici molecolari CRISPR-Cas9, utilizzata per far ripartire la produzione di emoglobina, si è dimostrata efficace in oltre il 90% dei casi. In corso due nuove sperimentazioni sui minori di 12 anni (Sky Tg24 )
Si tratta di «una pietra miliare nella cura di queste malattie», come sottolinea Franco Locatelli, responsabile dell’Area clinica e di ricerca di Oncoematologia, terapia cellulare, terapie geniche e trapianto emopoietico del Bambino Gesù e coordinatore dell’indagine sulla talassemia: grazie alle «forbici molecolari» il 91 per cento dei pazienti con talassemia non deve più sottoporsi a trasfusioni, mentre il 97 per cento delle persone con anemia falciforme non ha crisi con occlusione dei vasi sanguigni da un anno. (Corriere della Sera)
Franco Locatelli è giustamente orgoglioso del traguardo raggiunto che regalerà la normalità di chi è affetto da talassemia e da anemia falciforme, due malattie del sangue causate da un gene difettoso che compromette quantità o funzione dell'emoglobina prodotta. (ilGiornale.it)
C’è stato un tempo nel quale si pensava che guarire da beta talassemia e anemia falciforme fosse possibile solo impedendo che venissero al mondo nuovi malati: pare incredibile, oggi, ma nelle infuocate settimane che nel 2005 precedettero il referendum sulla legge 40 con le sue norme responsabilmente protettive nei confronti della vita umana concepita i sostenitori della “mano libera” sugli embrioni teorizzarono che solo concependo in vitro figli da portatori delle patologie ereditarie e selezionando in laboratorio i soli embrioni sani si sarebbe eradicato il problema. (Avvenire)
