Editing del genoma: guariti da talassemia e anemia falciforme grazie alle “forbici” molecolari
Guariti grazie alle “forbici” molecolari in grado di correggere i difetti del DNA. Sono i pazienti con talassemia e anemia falciforme coinvolti in due studi internazionali, pubblicati ora sullo stesso fascicolo della rivista New England Journal of Medicine, che hanno visto l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù tra i centri di ricerca protagonisti della sperimentazione, basata sulla tecnica di editing genetico nota con il nome di CRISPR-Cas9. (Sanità24)
Su altre fonti
Franco Locatelli è giustamente orgoglioso del traguardo raggiunto che regalerà la normalità di chi è affetto da talassemia e da anemia falciforme, due malattie del sangue causate da un gene difettoso che compromette quantità o funzione dell'emoglobina prodotta. (ilGiornale.it)
Due importanti sperimentazioni riguardano le persone con beta talassemia e anemia falciforme. (L'Unione Sarda.it)
C’è stato un tempo nel quale si pensava che guarire da beta talassemia e anemia falciforme fosse possibile solo impedendo che venissero al mondo nuovi malati: pare incredibile, oggi, ma nelle infuocate settimane che nel 2005 precedettero il referendum sulla legge 40 con le sue norme responsabilmente protettive nei confronti della vita umana concepita i sostenitori della “mano libera” sugli embrioni teorizzarono che solo concependo in vitro figli da portatori delle patologie ereditarie e selezionando in laboratorio i soli embrioni sani si sarebbe eradicato il problema. (Avvenire)
Si tratta di «una pietra miliare nella cura di queste malattie», come sottolinea Franco Locatelli, responsabile dell’Area clinica e di ricerca di Oncoematologia, terapia cellulare, terapie geniche e trapianto emopoietico del Bambino Gesù e coordinatore dell’indagine sulla talassemia: grazie alle «forbici molecolari» il 91 per cento dei pazienti con talassemia non deve più sottoporsi a trasfusioni, mentre il 97 per cento delle persone con anemia falciforme non ha crisi con occlusione dei vasi sanguigni da un anno. (Corriere della Sera)
La tecnica delle forbici molecolari CRISPR-Cas9, utilizzata per far ripartire la produzione di emoglobina, si è dimostrata efficace in oltre il 90% dei casi. In corso due nuove sperimentazioni sui minori di 12 anni ascolta articolo (Sky Tg24 )
Applicazioni con staminali e forbici molecolari hanno dato esito positivo, senza bisogno di ricorrere a trasfusioni di sangue La beta talassemia e l’anemia falciforme sono due malattie del sangue che possono causare gravi complicanze e condizionare pesantemente la vita di chi ne è affetto. (QUOTIDIANO NAZIONALE)
