Addio trasfusioni, ecco le sperimentazioni per le persone con beta talassemia e anemia falciforme
Due importanti sperimentazioni riguardano le persone con beta talassemia e anemia falciforme. Gli studi, nei quali ha svolto un ruolo di primo piano l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, hanno mostrato che un singolo trattamento a base di cellule staminali modificate con tecniche di editing genomico libera per un lungo lasso di tempo dalla necessità di trasfusioni e - nel caso dell'anemia - dalle complicanze più temute, come le crisi vaso-occlusive. (L'Unione Sarda.it)
Ne parlano anche altre fonti
Guariti grazie alle “forbici” molecolari in grado di correggere i difetti del DNA. (Sanità24)
Si tratta di «una pietra miliare nella cura di queste malattie», come sottolinea Franco Locatelli, responsabile dell’Area clinica e di ricerca di Oncoematologia, terapia cellulare, terapie geniche e trapianto emopoietico del Bambino Gesù e coordinatore dell’indagine sulla talassemia: grazie alle «forbici molecolari» il 91 per cento dei pazienti con talassemia non deve più sottoporsi a trasfusioni, mentre il 97 per cento delle persone con anemia falciforme non ha crisi con occlusione dei vasi sanguigni da un anno. (Corriere della Sera)
C’è stato un tempo nel quale si pensava che guarire da beta talassemia e anemia falciforme fosse possibile solo impedendo che venissero al mondo nuovi malati: pare incredibile, oggi, ma nelle infuocate settimane che nel 2005 precedettero il referendum sulla legge 40 con le sue norme responsabilmente protettive nei confronti della vita umana concepita i sostenitori della “mano libera” sugli embrioni teorizzarono che solo concependo in vitro figli da portatori delle patologie ereditarie e selezionando in laboratorio i soli embrioni sani si sarebbe eradicato il problema. (Avvenire)
La beta talassemia e l’anemia falciforme sono due malattie del sangue che possono causare gravi complicanze e condizionare pesantemente la vita di chi ne è affetto. Tuttavia, grazie ai progressi nella ricerca, la prospettiva di guarigione per chi è colpito da queste patologie sembra più concreta che mai, grazie agli sviluppi della terapia genica. (QUOTIDIANO NAZIONALE)
È il responsabile del centro di Oncoematologia dell'ospedale Bambino Gesù e ha partecipato per quattro anni (nonostante il suo impegno per il Covid) alla sperimentazione, in collaborazione con altri 15 centri nel mondo (tra cui Usa, Gb, Germania, Francia), ottenendo un successo internazionale certificato dalla pubblicazione sul New England Journal of Medicine. (ilGiornale.it)
ascolta articolo Negli ultimi anni la ricerca scientifica ha permesso un notevole avanzamento della tecnica delle forbici molecolari, offrendo soluzioni sempre più precise per correggere difetti genetici. (Sky Tg24 )
