Terapia genica cura talassemia e anemia falciforme, primi test ok - Salus

Terapia genica cura talassemia e anemia falciforme, primi test ok Applicazioni con staminali e forbici molecolari hanno dato esito positivo, senza bisogno di ricorrere a trasfusioni di sangue La beta talassemia e l’anemia falciforme sono due malattie del sangue che possono causare gravi complicanze e condizionare pesantemente la vita di chi ne è affetto. Tuttavia, grazie ai progressi nella ricerca, la prospettiva di guarigione per chi è colpito da queste patologie sembra più concreta che mai, grazie agli sviluppi della terapia genica. (QUOTIDIANO NAZIONALE)

Ne parlano anche altri giornali

Guariti grazie alle “forbici” molecolari in grado di correggere i difetti del DNA. (Sanità24)

Franco Locatelli è giustamente orgoglioso del traguardo raggiunto che regalerà la normalità di chi è affetto da talassemia e da anemia falciforme, due malattie del sangue causate da un gene difettoso che compromette quantità o funzione dell'emoglobina prodotta. (ilGiornale.it)

ascolta articolo La tecnica delle forbici molecolari CRISPR-Cas9, utilizzata per far ripartire la produzione di emoglobina, si è dimostrata efficace in oltre il 90% dei casi. In corso due nuove sperimentazioni sui minori di 12 anni (Sky Tg24 )

C’è stato un tempo nel quale si pensava che guarire da beta talassemia e anemia falciforme fosse possibile solo impedendo che venissero al mondo nuovi malati: pare incredibile, oggi, ma nelle infuocate settimane che nel 2005 precedettero il referendum sulla legge 40 con le sue norme responsabilmente protettive nei confronti della vita umana concepita i sostenitori della “mano libera” sugli embrioni teorizzarono che solo concependo in vitro figli da portatori delle patologie ereditarie e selezionando in laboratorio i soli embrioni sani si sarebbe eradicato il problema. (Avvenire)

Gli studi, nei quali ha svolto un ruolo di primo piano l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, hanno mostrato che un singolo trattamento a base di cellule staminali modificate con tecniche di editing genomico libera per un lungo lasso di tempo dalla necessità di trasfusioni e - nel caso dell'anemia - dalle complicanze più temute, come le crisi vaso-occlusive. (L'Unione Sarda.it)

Correggere il Dna con «forbici molecolari» ultra-precise per guarire da malattie che dipendono da difetti genetici come la talassemia e l’anemia falciforme, le due patologie ereditarie del sangue più diffuse al mondo: oggi è possibile, come dimostrano i risultati di due studi appena pubblicati sul New England Journal of Medicine a cui ha partecipato l’Ospedale Bambino Gesù di Roma. (Corriere della Sera)