Talassemia, con la terapia genica la svolta per le cure: «I pazienti si liberano dal peso delle trasfusioni»
«Credo non ci sia il modo migliore per celebrare questa giornata. Abbiamo una nuova straordinaria opportunità terapeutica destinata ai pazienti talassemici». Da Francoforte, dove partecipa a un congresso, arriva sino alla Sardegna l’entusiasmo di Franco Locatelli, oncoematologo dell’ospedale Bambino Gesù, coordinatore dello studio sulla talassemia, di cui oggi si celebra la giornata mondiale. Tutti i dati della ricerca sono stati appena pubblicati sul “New England Journal of medicine”. (L'Unione Sarda.it)
Ne parlano anche altre fonti
Bambino Gesù (Avvenire)
TRENTO. Malattie genetiche, l'Università di Trento scopre una collezione di strumenti molecolari per riscrivere il dna che potrebbe contribuire ad accelerare le terapie (il Dolomiti)
Da Francoforte, dove partecipa a un congresso, arriva sino alla Sardegna l’entusiasmo di Franco Locatelli, oncoematologo dell’ospedale Bambino Gesù, coordinatore dello studio sulla talassemia, di cui oggi si celebra la giornata mondiale. (L'Unione Sarda.it)
Secondo due studi internazionali, dopo questa terapia il 91% dei pazienti talassemici ha raggiunto l'indipendenza dalle trasfusioni periodiche e il 97% per cento dei pazienti con anemia falciforme è divenuto libero dalle crisi vaso-occlusive Politiche socio-sanitarie (Osservatorio Malattie Rare)
Pubblicità Un’intuizione che all’Università di Trento ha portato a individuare in un batterio dell’intestino nuove molecole di Crispr-Cas9 che potrebbe avere sviluppo clinico nel trattamento di malattie genetiche incluse quelle dell’occhio, come la retinite pigmentosa, attraverso iniezioni sottoretina. (la VOCE del TRENTINO)
Patologia particolarmente diffusa nell'area del Mediterraneo (nota appunto come Anemia Mediterranea) e, ad oggi, in Italia ne soffrono circa 6 mila persone. Proprio per questo la thalassemia è inserita nel registro ministeriale delle Malattie Rare, è trasmissibile al feto da due portatori sani e compromette la capacità dei globulo rossi di trasportare l'ossigeno all'interno del sangue. (IVG.it)
