Correggere il genoma con le «forbici molecolari» per guarire da talassemia e anemia falciforme
Correggere il Dna con «forbici molecolari» ultra-precise per guarire da malattie che dipendono da difetti genetici come la talassemia e l’anemia falciforme, le due patologie ereditarie del sangue più diffuse al mondo: oggi è possibile, come dimostrano i risultati di due studi appena pubblicati sul New England Journal of Medicine a cui ha partecipato l’Ospedale Bambino Gesù di Roma. Si tratta di «una pietra miliare nella cura di queste malattie», come sottolinea Franco Locatelli, responsabile dell’Area clinica e di ricerca di Oncoematologia, terapia cellulare, terapie geniche e trapianto emopoietico del Bambino Gesù e coordinatore dell’indagine sulla talassemia: grazie alle «forbici molecolari» il 91 per cento dei pazienti con talassemia non deve più sottoporsi a trasfusioni, mentre il 97 per cento delle persone con anemia falciforme non ha crisi con occlusione dei vasi sanguigni da un anno. (Corriere della Sera)
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È il responsabile del centro di Oncoematologia dell'ospedale Bambino Gesù e ha partecipato per quattro anni (nonostante il suo impegno per il Covid) alla sperimentazione, in collaborazione con altri 15 centri nel mondo (tra cui Usa, Gb, Germania, Francia), ottenendo un successo internazionale certificato dalla pubblicazione sul New England Journal of Medicine (ilGiornale.it)
Applicazioni con staminali e forbici molecolari hanno dato esito positivo, senza bisogno di ricorrere a trasfusioni di sangue Terapia genica cura talassemia e anemia falciforme, primi test ok (QUOTIDIANO NAZIONALE)
La tecnica delle forbici molecolari CRISPR-Cas9, utilizzata per far ripartire la produzione di emoglobina, si è dimostrata efficace in oltre il 90% dei casi. In corso due nuove sperimentazioni sui minori di 12 anni ascolta articolo (Sky Tg24 )
Gli studi, nei quali ha svolto un ruolo di primo piano l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, hanno mostrato che un singolo trattamento a base di cellule staminali modificate con tecniche di editing genomico libera per un lungo lasso di tempo dalla necessità di trasfusioni e - nel caso dell'anemia - dalle complicanze più temute, come le crisi vaso-occlusive. (L'Unione Sarda.it)
Sono i pazienti con talassemia e anemia falciforme coinvolti in due studi internazionali, pubblicati ora sullo stesso fascicolo della rivista New England Journal of Medicine, che hanno visto l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù tra i centri di ricerca protagonisti della sperimentazione, basata sulla tecnica di editing genetico nota con il nome di CRISPR-Cas9. (Sanità24)
C’è stato un tempo nel quale si pensava che guarire da beta talassemia e anemia falciforme fosse possibile solo impedendo che venissero al mondo nuovi malati: pare incredibile, oggi, ma nelle infuocate settimane che nel 2005 precedettero il referendum sulla legge 40 con le sue norme responsabilmente protettive nei confronti della vita umana concepita i sostenitori della “mano libera” sugli embrioni teorizzarono che solo concependo in vitro figli da portatori delle patologie ereditarie e selezionando in laboratorio i soli embrioni sani si sarebbe eradicato il problema. (Avvenire)
