Malattie genetiche, l'Università di Trento scopre una collezione di strumenti molecolari per riscrivere il dna che potrebbe contribuire ad accelerare le terapie

Malattie genetiche, l'Università di Trento scopre una collezione di strumenti molecolari per riscrivere il dna che potrebbe contribuire ad accelerare le terapie Lo studio sulla nuova "forbice molecolare" è stato coordinato da Anna Cereseto e Nicola Segata dell’Università di Trento in collaborazione con alcune realtà italiane e internazionali: l'intuizione ha portato a individuare in un batterio dell’intestino nuove molecole di Crispr-Cas9 che potrebbe avere sviluppo clinico nel trattamento delle malattie genetiche TRENTO. (il Dolomiti)

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«Credo non ci sia il modo migliore per celebrare questa giornata. Tutti i dati della ricerca sono stati appena pubblicati sul “New England Journal of medicine”. (L'Unione Sarda.it)

Condividi questo articolo Un’intuizione che all’Università di Trento ha portato a individuare in un batterio dell’intestino nuove molecole di Crispr-Cas9 che potrebbe avere sviluppo clinico nel trattamento di malattie genetiche incluse quelle dell’occhio, come la retinite pigmentosa, attraverso iniezioni sottoretina. (la VOCE del TRENTINO)

Tutti i dati della ricerca sono stati appena pubblicati sul “New England Journal of medicine”. Da Francoforte, dove partecipa a un congresso, arriva sino alla Sardegna l’entusiasmo di Franco Locatelli, oncoematologo dell’ospedale Bambino Gesù, coordinatore dello studio sulla talassemia, di cui oggi si celebra la giornata mondiale. (L'Unione Sarda.it)

Secondo due studi internazionali, dopo questa terapia il 91% dei pazienti talassemici ha raggiunto l'indipendenza dalle trasfusioni periodiche e il 97% per cento dei pazienti con anemia falciforme è divenuto libero dalle crisi vaso-occlusive La terapia CRISPR-Cas9, basata sulla tecnologia di editing genomico, destinata alle persone con talassemia di età superiore ai 12 anni è stata approvata sia dall’FDA (Food and drug administration) che dall’EMA – Agenzia Europea del Farmaco, ma non ancora in Italia, nonostante i risultati molto promettenti. (Osservatorio Malattie Rare)

La novità è di quelle che cambiano la vita dei malati di talassemia e anemia falciforme. Perché grazie alle “forbici molecolari” si può guarire definitivamente da queste malattie, visto che i risultati di due studi internazionali, che hanno coinvolto l’ospedale Bambino Gesù di Roma, pubblicati sul New England Journal of Medicine, dimostrano come il 91% dei pazienti talassemici ha raggiunto l’indipendenza trasfusionale e il 97% di quelli con anemia falciforme è libero da crisi vaso occlusive per 12 mesi consecutivi. (Avvenire)

Savona/Genova/Pietra Ligure. Oggi, mercoledì 8 maggio, è la giornata mondiale della Thalassemia, una patologia genetica ereditaria che coinvolge l'emoglobina nel sangue. (IVG.it)