Terapia genica per talassemia e anemia falciforme: un'interrogazione per conoscere i tempi di approvazione di AIFA

5/9/2024

Politiche socio-sanitarie Terapia genica per talassemia e anemia falciforme: un’interrogazione per conoscere i tempi di approvazione di AIFA Secondo due studi internazionali, dopo questa terapia il 91% dei pazienti talassemici ha raggiunto l'indipendenza dalle trasfusioni periodiche e il 97% per cento dei pazienti con anemia falciforme è divenuto libero dalle crisi vaso-occlusive La terapia CRISPR-Cas9, basata sulla tecnologia di editing genomico, destinata alle persone con talassemia di età superiore ai 12 anni è stata approvata sia dall’FDA (Food and drug administration) che dall’EMA – Agenzia Europea del Farmaco, ma non ancora in Italia, nonostante i risultati molto promettenti. (Osservatorio Malattie Rare)

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Bambino Gesù (Avvenire)

TRENTO. Malattie genetiche, l'Università di Trento scopre una collezione di strumenti molecolari per riscrivere il dna che potrebbe contribuire ad accelerare le terapie (il Dolomiti)

Abbiamo una nuova straordinaria opportunità terapeutica destinata ai pazienti talassemici». Tutti i dati della ricerca sono stati appena pubblicati sul “New England Journal of medicine”. (L'Unione Sarda.it)

Patologia particolarmente diffusa nell'area del Mediterraneo (nota appunto come Anemia Mediterranea) e, ad oggi, in Italia ne soffrono circa 6 mila persone. Proprio per questo la thalassemia è inserita nel registro ministeriale delle Malattie Rare, è trasmissibile al feto da due portatori sani e compromette la capacità dei globulo rossi di trasportare l'ossigeno all'interno del sangue. (IVG.it)

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Tutti i dati della ricerca sono stati appena pubblicati sul “New England Journal of medicine”. Da Francoforte, dove partecipa a un congresso, arriva sino alla Sardegna l’entusiasmo di Franco Locatelli, oncoematologo dell’ospedale Bambino Gesù, coordinatore dello studio sulla talassemia, di cui oggi si celebra la giornata mondiale. (L'Unione Sarda.it)