Talassemia, con la terapia genica la svolta per la cura: "I pazienti si liberano dal peso delle trasfusioni"

«Credo non ci sia il modo migliore per celebrare questa giornata. Abbiamo una nuova straordinaria opportunità terapeutica destinata ai pazienti talassemici». Da Francoforte, dove partecipa a un congresso, arriva sino alla Sardegna l’entusiasmo di Franco Locatelli, oncoematologo dell’ospedale Bambino Gesù, coordinatore dello studio sulla talassemia, di cui oggi si celebra la giornata mondiale. Tutti i dati della ricerca sono stati appena pubblicati sul “New England Journal of medicine”. (L'Unione Sarda.it)

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«Credo non ci sia il modo migliore per celebrare questa giornata. Da Francoforte, dove partecipa a un congresso, arriva sino alla Sardegna l’entusiasmo di Franco Locatelli, oncoematologo dell’ospedale Bambino Gesù, coordinatore dello studio sulla talassemia, di cui oggi si celebra la giornata mondiale. (L'Unione Sarda.it)

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TRENTO. Lo studio sulla nuova "forbice molecolare" è stato coordinato da Anna Cereseto e Nicola Segata dell’Università di Trento in collaborazione con alcune realtà italiane e internazionali: l'intuizione ha portato a individuare in un batterio dell’intestino nuove molecole di Crispr-Cas9 che potrebbe avere sviluppo clinico nel trattamento delle malattie genetiche (il Dolomiti)

Savona/Genova/Pietra Ligure. Oggi, mercoledì 8 maggio, è la giornata mondiale della Thalassemia, una patologia genetica ereditaria che coinvolge l'emoglobina nel sangue. (IVG.it)

La novità è di quelle che cambiano la vita dei malati di talassemia e anemia falciforme. Perché grazie alle “forbici molecolari” si può guarire definitivamente da queste malattie, visto che i risultati di due studi internazionali, che hanno coinvolto l’ospedale Bambino Gesù di Roma, pubblicati sul New England Journal of Medicine, dimostrano come il 91% dei pazienti talassemici ha raggiunto l’indipendenza trasfusionale e il 97% di quelli con anemia falciforme è libero da crisi vaso occlusive per 12 mesi consecutivi. (Avvenire)

Terapia genica per talassemia e anemia falciforme: un’interrogazione per conoscere i tempi di approvazione di AIFA Secondo due studi internazionali, dopo questa terapia il 91% dei pazienti talassemici ha raggiunto l'indipendenza dalle trasfusioni periodiche e il 97% per cento dei pazienti con anemia falciforme è divenuto libero dalle crisi vaso-occlusive (Osservatorio Malattie Rare)