È quanto a partire dal 2018, undici aziende pharma – con in testa Pfizer e Novartis – hanno investito in impianti di produzione interni di terapia genica. Investimenti in impianti interni. Motivo per cui aziende tra cui bluebird bio, PTC Therapeutics e Krystal Biotech stanno investendo anche in impianti per la produzione di terapia genica. Anche Marc Funk, Ceo di Lonza, è ottimista: “La domanda nella terapia genica è aumentata e crediamo che continuerà a crescere nei prossimi anni”.
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Leucodistrofia metacromatica, valutazione accelerata per la terapia genica OTL-200. Il trattamento, nato da una collaborazione tra GSK e l'SR-Tiget di Milano, è stato acquisito nel 2018 da Orchard Therapeutics. Boston (U.S.A.) OTL-200 è una terapia genica ex vivo, autologa, basata su cellule staminali ematopoietiche e studiata per il trattamento della MLD. La decisione di concedere una valutazione accelerata non ha alcun impatto sul parere del CHMP e del Comitato per le…
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