Da malattia orfana di trattamento e a prognosi rapidamente infausta (nel tipo 1), la SMA ha adesso non uno, ma ben due trattamenti potenziali. Il nusinersen, un oligonucleotide antisenso, disponibile da quest’anno anche in Europa e la terapia genica (scAAV9) a somministrazione endovenosa...
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Notizia buona per chi è affetto da “Atrofia muscolare spinale” SMA (malattia genetica dei centri di midollo spinale). Disponibile un farmaco così efficace che ne è stata sospesa la sperimentazione precocemente. La malattia è trasmessa ai figli (25% di probabilità, per ogni gravidanza; 50% di nascere…
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